Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Kaftrio

Kaftrio formelt EU-godkjent


medikamentnytt, presisjonsmedisiner for cf, behandling
08.07.2020
Sharon Gibsztein

KAFTRIO (amerikansk Trikafta) er nå i august endelig formelt godkjent for Europa. En ny engelsk finansieringsavtale for Kaftrio kan være viktig for norske CF-pasienter. Les alt du trenger å vite, og om videre norsk prosess.

Oppdatert 25. august 2020 

21. august 2020 fikk Kaftrio formell markedsgodkjenning av EU. Kaftrio fikk i mai i år fikk en positiv anbefaling fra den viktige CHMP-komiteen. Denne komiteen gir den faglige vurderingen og anbefalingen om et legemiddel skal godkjennes i Europa. 

 

Hva er Kaftrio

Kaftrio er en årsakskorrigerende behandling for cystisk fibrose. Medisinen består av de tre forskjellige virkestoffene elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor. Sammen påvirker disse stoffene CFTR-proteinet som forårsaker cystisk fibrose. Denne type behandling kalles derfor CFTR-modulator.

 

For hvem

Kaftrio er nå godkjent til bruk for mennesker med CF som er 12 år eller eldre, og som har én F508del-mutasjon og én minimal funksjonsmutasjon (er heterozygote). Kaftrio er også godkjent for de som har dobbel F508del-mutasjon (er homozygote). Kaftrio vil kunne være aktuell for rundt 90 prosent av alle med CF. Det pågår studier for aldersgruppen 6-11 år, men denne aldersgruppen er foreløpig ikke omfattet av godkjenningen.

 

Første behandling for de med én F508del og minimalfunksjon

Dette er den første årsakskorrigerende behandlingen noensinne som har effekt på de som er heterozygote med en F508del og en minimalfunksjon-mutasjon (MF-mutasjon), og dette er derfor et stort gjennombrudd i behandlingen av cystisk fibrose. Ved minimalfunksjon-mutasjon lager ikke kroppen CFTR-proteinet. 

 

Effekt

Studier har vist at behandling med Kaftrio gir opptil 14 prosentpoeng bedring i lungekapasitet målt ved FEV1 hos heterozygote pasienter. For de homozygte pasientene viste studien at de fikk en økning i lungekapasitet på 10 prosent sammenlignet med de som fikk Symkevi, en tidligere og enklere årsakskorrigerende behandling.
Vanligste bivirkninger av Kaftrio er hodepine, diaré, og infeksjon i øvre luftveier. Kaftrio gis som tabletter morgen og kveld.

 

Europeiske godkjenningen smalere enn den amerikanske

Kaftrio ble under sitt amerikanske navn Trikafta FDA-godkjent for det amerikanske markedet i oktober 2019. Den amerikanske godkjenningen gjelder for alle som har minst én kopi av F508del, uavhengig av hva den andre mutasjonen er. Den europeiske EMA-godkjenningen er noe smalere: i Europa må nummer to-mutasjonen være en minimal funksjons-mutasjon, altså kombinasjonen F508del/minimal funksjon.

Cfnorge var i juli i år i kontakt med Norsk senter for cystisk fibrose for å få mer informasjon om nøyaktig mutasjonsliste for Kaftrio. CF-senteret hadde ikke oversikt over dette da, men regnet med at det ville komme mer detaljert informasjon og dokumentasjon når den endelige europeiske godkjenningen kom på plass.

I slutten av juli 2020 kom det nye studieresultater fra Vertex som dokumenterte at Kaftrio virker bedre enn henholdsvis Kalydeco og Symkevi på de som har hvv gating-mutasjon og restfunksjonsmutasjon. Les mer om dokumentert effekt og videre prosess for europeisk Kaftrio-godkjenning for disse gruppene.

 

Videre norsk prosess

England, Danmark og Irland har pakkeavtaler, og CF-pasientene i disse landene vil derfor kunne ta i bruk Kaftrio i løpet av få uker. Også tyske CF-pasienter vil kunne ta i bruk denne revolusjonerende og livsendrende behandlingen i løpet av få uker.

For at norske pasienter skal kunne ta i bruk Kaftrio, må medisinen først godkjennes av Beslutningsforum i Nye metoder-systemet. Nye metoders metodevurdering startet formelt i slutten av mai.

Cfnorge har nå i august vært i kontakt med Kaftrio-produsent Vertex. Vi erfarer at de har som mål å levere dokumentasjonspakken for Kaftrio til Statens legemiddelverk i løpet av de neste ukene. Fra Vertex leverer dokumentasjonspakken til Statens legemiddelverk (SLV), har SLV ifølge regelverket seks måneder på seg til å fullføre metodevurderingen.

Metodevurderingen er en kost/nytte-vurdering. Etter at metodevurderingen er ferdig, skal det normalt sett forhandles om pris, og så går saken til Beslutningsforum. Beslutningsforum bestemmer om den norske stat vil betale for medisinen eller ikke. Følg Nye metoders arbeid med Kaftrio her.

Vertex ønsker å få til en pakkeavtale for det norske markedet som inkluderer nye Kaftrio, og de tidligere og smalere årsaksbehandlingene Symkevi, Orkambi og Kalydeco.

 

Engelsk Kaftrio-avtale – inspirasjon for Norge?

Helt i slutten av juni kom den gode nyheten om at engelske CF-pasienter har fått en avtale som gir dem Kaftrio straks den formelle EMA-godkjenningen foreligger. Kaftrio føyes da til den pakkeavtalen de har fra før, og som de har kjempet i flere år for å få. Pakkeavtalen omfatter fra før finansiering for Symkevi, Orkambi og Kalydeco, som er tidligere årsakskorrigerende behandlinger.

Selv om omstendighetene er litt ulike, håper både CF-senteret, produsent Vertex og vi i CF-foreningen at den engelske avtalen kan være en god inspirasjon for norske myndigheter. Vi vet fra tidligere at SLV og andre norske legemiddelmyndigheter er veldig opptatt av hva engelske NICE og NHS gjør med hensyn til innføring av nye medisiner. NICE, som står for National Institute for Health & Care Excellence (NICE), er internasjonalt anerkjent for sine vurderinger av kost/nytte for nye medisiner.

 

Den engelske avtalen - idag og imorgen

Den engelske avtalen har en rekke ekstra mekanismer som vi synes er viktige; pasienter som ikke kan få Kaftrio på grunn av alder og/eller mutasjon, vil fortsatt få Kalydeco, Orkambi, eller Symkevi. De som har riktige mutasjoner men per nå er for unge, vil få Kaftrio automatisk når de blir gamle nok. For pasienter som er utenfor den europeiske godkjenningen, men innenfor den amerikanske, gjelder at legen kan søke om Kaftrio på individuelt grunnlag. Om Kaftrio i fremtiden vil bli utvidet til å passe for flere mutasjoner og yngre årsgrupper, er det allerede inkludert i dagens avtale.

 

UK: Pristilpasning, og CF-register viktig

Den nye engelske avtalen er en såkalt interim-avtale, og gjelder for fire år. I denne perioden skal man samle inn data om bruk og effekt, og kostnader og pris for Orkambi, Symkevi og Kaftrio vil så bli tilpasset eller reforhandlet – hvis vi har forstått avtalen riktig. Det er verdt å nevne at det britiske CF-registeret vil være en sentral del av denne evalueringen.

Ifølge engelske myndigheter, er dette en av de aller beste CFTR-modulatoravtalene i Europa.

 

Info til norske myndigheter

Samme ettermiddag som den engelske Kaftrio-avtalen ble offentliggjort i juni/juli, sendte vi en epost med informasjon om avtalen til SLV og Nye metoder. Vi håper norske myndigheter lar seg inspirere og ser at det går an å få til gode løsninger. Vi har også vært raske med å formidle informasjon om den nye europeiske godkjenningen nå i august.

 

Les mer om den engelske avtalen her:

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen