Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Kaftrio

Kaftrio formelt EU-godkjent


medikamentnytt, presisjonsmedisiner for cf, behandling
08.07.2020
Sharon Gibsztein

KAFTRIO (amerikansk Trikafta) ble i august i år endelig formelt godkjent for Europa for to hovedgrupper, og i november i år leverte produsenten dokumentpakken til Statens legemiddelverk. Produsenten søker også om europeisk godkjenning for ytterligere mutasjonskombinasjoner. I påvente av slik godkjenning, vil SLV vurdere Kaftrio for alle over 12 år som har minst én F508del-mutasjon. Les alt du trenger å vite, og om videre norsk prosess.

Oppdatert 17. november 2020 

 

21. august 2020 fikk den innovative medisinen Kaftrio formell markedsgodkjenning av EU for bestemte mutasjonkombinasjoner. I september 2020 sendte produsent Vertex søknad til EMA om europeisk godkjenningsutvidelse for enda flere mutasjonskombinasjoner (såkalt indikasjonsutvidelse).

I midten av oktober 2020 bestemte vårt hjemlige Nye metoder at de vil inkludere disse mutasjonsutvidelsene i den pågående metodevurderingen for Kaftrio:

"En hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte vurdering (C) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor (Kaftrio) som kombinasjonsbehandling av cystisk fibrose hos pasienter ≥12 år som har minst en F508del-mutasjonen i cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR)-genet, uavhengig av mutasjonsstatus i det andre allelet.

Referat fra Bestillerforum RHF (25.05.2020) finner du her, se sak 093-20.

*Beslutningen ble oppdatert og justert 14.10.2020 etter utstedt markedsføringstillatelse."

Se hele oppføringen på nyemetoder.no. 

Se også mer om dette i avsnittet Mulige nye godkjenningsgrupper. For siste nytt om den norske godkjenningsprosessen, se avsnittet Videre norsk prosess lenger ned. Se hva CF-foreningen gjør for å få fart på godkjenningsprosessen.

 

Hva er Kaftrio

Kaftrio er en innovativ årsakskorrigerende behandling for cystisk fibrose. Medisinen består av de tre forskjellige virkestoffene elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor. Sammen påvirker disse stoffene CFTR-proteinet som forårsaker cystisk fibrose. Denne type behandling kalles derfor CFTR-modulator.

 

For hvem

Kaftrio er i skrivende stund (oktober 2020) Europa-godkjent til bruk for mennesker med CF som er 12 år eller eldre, og som har én F508del-mutasjon og én minimal funksjonsmutasjon (er heterozygote). Kaftrio er også godkjent for de som har dobbel F508del-mutasjon (er homozygote). Det er ventet at Kaftrio vil få utvidet godkjenning i løpet av ikke altfor lang tid.

Kaftrio vil da være aktuell for alle CF-pasienter som er 12 år eller eldre som har minst én F508del-mutasjon. Denne årsaksbehandlingen vil kunne være aktuell for rundt 90 prosent av alle med CF.

 

Første behandling for de med én F508del og minimal-funksjon

Dette er den første årsakskorrigerende behandlingen noensinne som har effekt på de som er heterozygote med en F508del og en minimalfunksjon-mutasjon (MF-mutasjon), og dette er derfor et stort gjennombrudd i behandlingen av cystisk fibrose. Ved minimalfunksjon-mutasjon lager ikke kroppen CFTR-proteinet. 

 

Effekt

Studier har vist at behandling med Kaftrio gir opptil 14 prosentpoeng bedring i lungekapasitet målt ved FEV1 hos heterozygote pasienter. For de homozygte pasientene viste studien at de fikk en økning i lungekapasitet på 10 prosent sammenlignet med de som fikk Symkevi. Symkevi er en tidligere og enklere årsakskorrigerende behandling.
Vanligste bivirkninger av Kaftrio er hodepine, diaré, og infeksjon i øvre luftveier. Kaftrio gis som tabletter morgen og kveld.

 

Mulige nye godkjenningsgrupper

I september i år søkte Vertex europeiske legemiddelmyndigheter (EMA) om utvidet bruksgodkjenning for Kaftrio for de med én F508del-mutasjon. Søknaden er basert på nye studieresultater som dokumenterer at Kaftrio virker bedre enn henholdsvis Kalydeco og Symkevi på de som har hvv gating-mutasjon og restfunksjons-mutasjon

Om EMA innvilger den nye godkjenningen, kan pasienter som er 12 år eller eldre og har én F508del-mutasjon kunne ta i bruk Kaftrio nær uavhengig av hvilken nummer-to mutasjon de har. Dette er spesielt gode nyheter for de med gating-mutasjon (F/GF-kombinasjon) elle restfunksjonsmutasjon (residual function, F/RF-kombinasjon). Søknaden behandles av EMAs viktige underkomité CHMP.

Det er ventet at denne godkjenningen vil gå gjennom, og den europeiske vil da bli lik den amerikanske godkjenningen; der har FDA godkjent Kaftrio (amerikansk navn Trikafta) for alle med minst én F508del-mutasjon uavhengig av hva nummer to-mutasjonen er (såkalt F/any-godkjenning). 

I september kunngjorde Vertex også at de vil søke om FDA-godkjenning for aldersgruppen 6-11 år innen utgangen av 2020, og europeisk godkjenning en gang i 2021. Vertex har dessuten planlagt en Kaftrio-studie på barn i alderen 2-5 år.

Brukergruppene (indikasjon) for Kaftrio er dermed i hurtig og kontinuerlig utvikling, og både medisinskfaglig CF-miljø og CF-foreningen følger utviklingen nøye.

 

Videre norsk prosess

NyeMetoderKAFTRIO oktober2020 flatFor at norske CF-pasienter skal kunne ta i bruk Kaftrio, trenger vi en positiv beslutning fra Beslutningsforum (trinn 3 i figuren til høyre) i Nye metoder-systemet. Følg Nye metoders arbeid med Kaftrio her eller klikk på bildet til høyre.

Nå (oktober 2020) er vi på trinn 2 i Nye metoder, nemlig metodevurderingen. Metodevurderingen er en kost/nytte-analyse, og den startet formelt i slutten av mai. Men, den kommer først skikkelig i gang når Statens legemiddelverk (SLV) mottar produsentens dokumentpakke for Kaftrio.

Cfnorge har jevnlig kontakt med alle parter, deriblant Kaftrio-produsent Vertex. I midten av november 2020 sendte produsenten den nødvendige dokumentasjonspakken for Kaftrio til Statens legemiddelverk. Fra dagen Statens legemiddelverk mottar dokumentasjonspakken, har SLV ifølge regelverket seks måneder på seg til å fullføre metodevurderingen.

Etter at metodevurderingen er ferdig, skal det normalt sett forhandles om pris, før saken går videre til Beslutningsforum. Beslutningsforum bestemmer om den norske stat vil betale for medisinen eller ikke.  

Vertex melder at de i september i år sendte Sykehusinnkjøp et pakketilbud for nåværende og fremtidige årsaksbehandlinger for CF. Pakketilbudet skal være tilsvarende finansieringsavtaler som er inngått i England og Danmark, og andre land. Tilbudet ble altså sendt på et tidligere tidspunkt i prosessen enn det som er vanlig. Det er uvisst hvordan Sykehusinnkjøp ser på dette tilbudet.

Vertex ønsker å få til en pakkeavtale for det norske markedet som inkluderer nye Kaftrio, og de tidligere og smalere årsaksbehandlingene Symkevi, Orkambi og Kalydeco. 

 

Anja har cystisk fibrose, og hun vil LEVE! 

Systemet med Nye metoder skaper stor frustrasjon hos norske CF-pasienter. Anja har på eget initiativ laget denne videoen hvor hun forteller om hvordan det er å vente på en livsendrende medisin. Hun tar oss også med på sykehuset hvor vi får være med på tester, behandling og fysioterapi. Vi får også høre litt om hva hun tenker om Nye metoder-systemet. 

 

 

Danske CF-pasienter allerede i gang - og England med ny avtale

I midten av september i år, kom en dansk CF-pasient som den første i Europa i gang med Kaftrio etter EMA-godkjenningen. Dette var mulig fordi Danmark allerede har pakkeavtale. Cfnorge erfarer at per november, skal halvparten av danske CF-pasienter være i gang med denne årsaksbehandlingen, ifølge våre kilder.

I juni 2020 kom den gode nyheten om at engelske CF-pasienter har fått en avtale som gir dem Kaftrio straks den formelle EMA-godkjenningen foreligger. Les mer om hvorfor vi håper at den engelske avtalen kan være en inspirasjon for norske myndigheter (alle avsnitt om den engelske avtalen er flyttet til egen nyhetssak).

Tyskland har også fått på plass finansieringsløsning for Kaftrio og sine CF-pasienter.

 

Kilder, pressemeldinger og mer lesestoff:

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen