Siste publiserte saker
4. og 5. november var det nasjonalt fagseminar for sykepleiere innen CF og PCD. På programmet sto siste nytt om cystisk fibrose og primær ciliedyskinesi, to voksne med CF delte sine erfaringer, og de 30 sykepleierne fikk prøve seg på case. Bilder: private.
Genterapi, sjeldne mutasjoner, R117C-mutasjonen, effektdata på Trikafta – det store gjennombruddet i CFTR-modulatorbehandling, infeksjonsbehandling hos CF-baby, behandlingsbyrde og behandlingsendringer, tverrfaglig oppfølging og flere voksne med CF og alderdom, er temaer i dagsrapportene som CF-overlege Anita Senstad Wathne har sendt oss fra verdens største CF-konferanse. Litt jubelsang har hun også tatt med.
Sist uke fikk vi en fantastisk nyhet. En ny årsaksbehandling for cystisk fibrose, Trikafta, er blitt godkjent av amerikanske legemiddelmyndigheter, FDA. Denne medisinen er et stort gjennombrudd i behandlingen av CF. Foto: privat.
En norsk pasient forteller om å ha vært i Gøteborg for å levere celler til Hit-CF, et spesialprosjektet for årsakskorrigerende medisiner for sjeldne CF-mutasjoner. Bilder: privat.
Årsaksbehandlingen Trikafta er nettopp FDA-godkjent. Denne CFTR-modulatoren kan være aktuell behandling for 90 prosent av CF-populasjonen, og har vist svært god effekt på blant annet lungekapasitet. Dette er den fjerde årsaksbehandlingen for cystisk fibrose som er kommet på markedet.
I høst ble den første internasjonale konferansen om voksne med cystisk fibrose arrangert i Milano. CF-voksenlege Pål Finstad fra CF-senteret gir oss sin rapport. Illustrasjoner: Pål Finstad, foto CFNorge. Jessica Maetz og Kristina Radwan: foto RFCF/privat, brukt med tillatelse.
Nye data fra CF-registeret viser at norske CF-pasienter i 2017 hadde høyest gjennomsnittlig levealder i Europa. Norske CF-pasienter har også mindre pseudomonas enn sine europeiske kolleger. Les om andre typer infeksjoner, pankreasfunksjon, vekstutvikling, komplikasjoner, transplanterte og mye annet.
Riktig inhalasjonsteknikk, hjemmebehandling med antibiotika, ung og ufør og når pårørenderollen skiftes fra foreldre til samboere, var noen av temaene på årets opplærings- og likepersonhelg i region MIDT i Ålesund i september.
Med finansieringen fra CFF kan Eloxx Pharmaceuticals sette i gang fase-2 studier på en mulig årsaksbehandling for CF-pasienter som har non-sense mutasjoner, også kjent som stopp-mutasjoner.
Her har vi siste nytt om Symkevi, og CF-senterets søknad om Kalydeco og Orkambi til nye pasienter.
