Kaftrio-studie for barn 2-5 år planlegges
presisjonsmedisiner for CF, medikamentnytt, behandling, barn med cf
03.11.2020
Sharon Gibsztein
Vertex planlegger fase-3 studie av elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) for barn med CF i alderen 2-5 år.
Barna som skal inkluderes i studien skal ha enten to kopier av F508del-mutasjonen, eller én kopi av F508del-mutasjonen og én minimal-funksjonsmutasjon. Studien er ikke i gang enda, men det spekuleres i at de vil starte opp i november/desember i år, og studiestedene vil være i utlandet. Se mer på clinicaltrial.gov, og liste over minimal-funksjonsmutasjoner.
Denne nyheten ble presentert på produsent Vertex sin kvartalsrapport for tredje kvartal, som ble sendt som webcast torsdag 29. oktober 2020. Cfnorge har hentet informasjonen fra den etterrettelige facebookgruppen Cystic Fibrosis Research News ved moderator Bob Emmelkamp, og fra Vertex sin pressemelding om kvartalsrapporten.
Kaftrio (Trikafta i USA) er en CFTR-modulator som fungerer som årsaksbehandling for cystisk fibrose. CFTR-modulatorer korrigerer proteinfeilen som forårsaker cystisk fibrose. Alt om Kaftrio i Norge: Les mer om effekt, målgrupper og hvordan det går med den norske godkjenningsprosessen.
Enkelte forskningsresultater har vist at ved å ta i bruk CFTR-modulatorer hos små barn opp til 5 år, kan man forhindre eller reversere den typiske organskaden i bukspyttkjertelen som oppstår hos mennesker med CF. Skade i bukspyttkjertelen fører til ernæringsproblemer, og i voksen alder ofte til CF-relatert diabetes.
