Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
mother 84628 1920

Kalydeco EMA-godkjent for barn fra 4 måneders alder


presisjonsmedisiner for CF, behandling, medikamentnytt
05.11.2020
Sharon Gibsztein

Denne årsaksbehandlingen er dermed den første og eneste CFTR-modulatoren som er godkjent for spedbarn. Godkjenningen gjelder et mindre utvalg mutasjoner.

 

Den europeiske godkjenningen gjelder for Kalydeco i granulatform (bittesmå «korn» eller kuler) for barn med cystisk fibrose som er minst fire måneder, som veier 5 kilo eller mer, og som har enten R117H-mutasjonen, eller en av følgende gating-mutasjoner (klasse 3); G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R.

Vertex skriver i sin pressemelding at tyske spedbarn er de første som nå vil kunne starte med Kalydeco, mens de landene som allerede har ulike innovative langtids pakkeløsninger, vil kunne starte opp i løpet av kort tid. Disse landene inkluderer Storbritannia, Danmark og Irland. For land som ikke har slike avtaler, vil Vertex jobbe opp mot relevante myndigheter for å sikre tilgang for aktuelle pasienter.

Norge har ikke fått på plass innovativ langtids pakkeløsning.

Kalydeco har vært i bruk i Norge av eldre CF-pasienter siden 2016, og circa 20 pasienter står på behandlingen per dags dato.

 

Tidlig bruk kan hindre organskade

Flere nyere studier har vist at om man starter opp med CFTR-modulator fra tidlig barnealder, og opp til fem år, kan man hindre, bremse og også reversere organskade i bukspyttkjertelen hos barn med cystisk fibrose.

 

Ingen nye pasienter får starte

På grunn av en svært uheldig lovendring, har ingen nye norske pasienter fått lov til å starte opp med Kalydeco (eller den andre årsaksbehandlingen Orkambi) etter 01.01.2019. Lovendringen påla nye metodevurdering i Nye metoder for nye medisiner og indikasjonsutvidelser (nye brukergrupper) for allerede godkjente medisiner.

Høsten 2019 søkte CF-senteret om unntak fra metodevurdering for nye bruker av Kalydeco og Orkambi, men fikk avslag. Se nettsak fra september 2019. 

Ifølge en snart to år gammel melding (19.11.2018) på Nyemetoder.no, skal Kalydeco for barn mindre enn 24 måneder, og voksne med cystisk fibrose, gjennom en såkalt hurtig metodevurdering. I april 2019, meldte Nye metoder at Legemiddelverket venter på innsendelse av dokumentasjon fra produsent (legemiddelfirma), og at denne dokumentasjonen er nødvendig for at metodevurderingen (den helseøkonomiske analysen) skal kunne gjennomføres.

 

CF-foreningen: behandlingsstopp gir forverret helse

Vi i CF-foreningen mener at det er frustrerende og uholdbart både for pasientene og deres familier at nye pasienter ikke kan starte med Kalydeco eller Orkambi – medisiner som allerede har vært i bruk i flere år. Behandlingsstoppen som nå har pågått i snart to år, er sterkt beklagelig og svært kritikkverdig. Hver dag uten behandling, er en ny dag på vei mot mer organskade, mer sykdom, mer behandling - mindre lek, mindre frihet, mindre friskhet. Å ikke kunne ta i bruk anerkjent årsakbehandling fører til forverret helse for de pasientene som er innenfor indikasjon, og som likevel må vente på metodevurderingen. Vi appellerer derfor til alle involverte parter om å finne en snarlig løsning slik at små barn med cystisk fibrose kan slippe å utvikle ødeleggende organskader.

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen