Viser saker i kategorien 'presisjonsmedisiner for cf'
Produsenten av Kaftrio (Trikafta), Symkevi (Symdeko) og Kalydeco har testet de tre årsaksbehandlingene på cystisk fibrose-celleklumper med sjeldne CF-mutasjoner. På bakgrunn av testene, har de nå bedt FDA om godkjenne at mennesker med sjeldne CF-mutasjoner kan få bruke en av de tre årsaksbehandlingene. Foto: collage FDA/Vertex-logo.
Trippelbehandlingen med Kaftrio (Trikafta i USA) gir bedre effekt enn henholdsvis Kalydeco eller Symkevi. Dette gjelder for som er heterozygote med F508del og én gating-mutasjon, eller med F508del og én restfunksjons-mutasjon. Dette viser resultatene fra en fase-3 studie som produsent Vertex nettopp har offentliggjort. Illustrasjon: collage av skjermdumper.
KAFTRIO (amerikansk Trikafta) er nå i august endelig formelt godkjent for Europa. En ny engelsk finansieringsavtale for Kaftrio kan være viktig for norske CF-pasienter. Les alt du trenger å vite, og om videre norsk prosess.
Mandag denne uken gikk det formelle startskuddet for metodevurderingen av Trikafta. Produsent Vertex stiller spørsmål ved beregningsmodellene legemiddelverket bruker for medisiner for sjeldne sykdommer.
Vertex er i gang med fase 3-studier for bruk av Trikafta på barn i alderen 6-11 år. Vertex har også lagt tidsrammen for en eventuell godkjenningssøknad.
I slutten av mai går forhåpentligvis startskuddet for metodevurderingen av Trikafta i Norge. Vi håper prosessen tar kortere tid denne gangen. Trikafta er en revolusjonerende årsakskorrigerende medisin for 90 prosent av mennesker med cystisk fibrose.
Det er med stor sorg Norsk forening for cystisk fibrose har mottatt budskapet om at Astrid Nøklebye Heiberg har gått bort, 83 år gammel.
Vertex informerte i en pressemelding 9. mars om at forsyningskjeden for deres legemidler ikke er påvirket av koronasituasjonen.
I vårt høringsinnspill til Helse- og omsorgsdepartementet peker vi på de tingene i Nye metoder som vi synes bør evalueres. Et viktig rundebordsmøte om våre årsaksbehandlinger er også planlagt. Nye metoder er systemet for innføring av nye medisiner, og vår årsaksbehandling Symkevi er for tiden til behandling i dette systemet.
Legemiddelverkets metodevurdering for årsaksbehandlingen Symkevi er i all hovedsak ferdig, men rapporten er ikke offentliggjort. De europeiske legemiddelmyndighetenes (EMA) beslutning om Trikafta er utsatt til fjerde kvartal i år. CF Europe har sendt et brev til EMA hvor de uttrykker bekymring for særeuropeiske godkjenningskrav.
