Viser saker i kategorien 'presisjonsmedisiner for cf'
Vertex bekrefter at de denne uken har levert dokumentpakken for Kaftrio til Statens legemiddelverk. Dette betyr at metodevurderingen er nær å komme skikkelig i gang.
Vi vet at tilgang til medisiner er det våre medlemmer er aller mest opptatt av. Les hvordan vi jobber for Kaftrio, Symkevi, Orkambi og Kalydeco.
Denne årsaksbehandlingen er dermed den første og eneste CFTR-modulatoren som er godkjent for spedbarn. Godkjenningen gjelder et mindre utvalg mutasjoner.
Vertex planlegger fase-3 studie av elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) for barn med CF i alderen 2-5 år.
Både danske og engelske CF-pasienter får årsaksbehandlingen Kaftrio, og dette får de fordi disse to landene har inngått pakkeavtaler med produsenten. Vi håper at norske myndigheter kan la seg inspirere til å finne gode løsninger slik at godkjennings- og innkjøpsprosessen ikke forsinkes unødig.
Produsenten av Kaftrio (Trikafta), Symkevi (Symdeko) og Kalydeco har testet de tre årsaksbehandlingene på cystisk fibrose-celleklumper med sjeldne CF-mutasjoner. På bakgrunn av testene, har de nå bedt FDA om godkjenne at mennesker med sjeldne CF-mutasjoner kan få bruke en av de tre årsaksbehandlingene. Foto: collage FDA/Vertex-logo.
Trippelbehandlingen med Kaftrio (Trikafta i USA) gir bedre effekt enn henholdsvis Kalydeco eller Symkevi. Dette gjelder for som er heterozygote med F508del og én gating-mutasjon, eller med F508del og én restfunksjons-mutasjon. Dette viser resultatene fra en fase-3 studie som produsent Vertex nettopp har offentliggjort. Illustrasjon: collage av skjermdumper.
KAFTRIO (amerikansk Trikafta) ble i august i år endelig formelt godkjent for Europa for to hovedgrupper, og i november i år leverte produsenten dokumentpakken til Statens legemiddelverk. Produsenten søker også om europeisk godkjenning for ytterligere mutasjonskombinasjoner.
Mandag denne uken gikk det formelle startskuddet for metodevurderingen av Trikafta. Produsent Vertex stiller spørsmål ved beregningsmodellene legemiddelverket bruker for medisiner for sjeldne sykdommer.
Vertex har fullført fase-3 studier bruk av Trikafta/Kaftrio på barn i alderen 6-11 år. De planlegger å sende godkjenningssøknad til FDA en gang i oktober-desember 2020, og med europeisk søknad noe senere.
