Viser saker i kategorien 'presisjonsmedisiner for cf'
Viktige steg videre for Orkambi og Symkevi for yngre barn. Begge disse to medisinene er årsaksbehandlinger for cystisk fibrose.
CF-pasienter med en F508del-mutasjon og en minimalfunksjon-mutasjon har fått en økning i lungekapasitet på 14 prosent med trippekombinasjonen Vertex har testet i denne studien. Også svært oppløftende resultater for pasienter som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen.
31. oktober i år ble Symkevi godkjent for det europeiske markedet. Her vil vi holde dere oppdatert om de norske godkjenningsprosessene som må til for at norske CF-pasienter skal kunne ta i bruk medisinen. Symkevi er en årsaksbehandling for cystisk fibrose som er spesialtilpasset et utvalg mutasjoner.
Symdeko, med navn SYMKEVI for det europeiske markedet, er et steg nærmere godkjenning i Europa. Symkevi er årsakbehandling for cystisk fibrose-pasienter som har F508del-mutasjonen og eventuelt visse typer «residual function»-mutasjoner.
FDA har nylig godkjent Orkambi til bruk for 2-5-åringer, og Kalydeco for 1-2-åringer. Studiene på Kalydeco tyder på at tidlig bruk av legemiddelet kan hindre sykdomsutvikling i bukspyttkjertelen.
På årets europeiske CF-konferanse ble de nyeste CFTR-modulatorene presentert. CFTR-modulatorer påvirker grunnårsaken til CF, og kalles også kalles årsaksbehandling for cystisk fibrose. Her får du en oversikt over de viktigste utviklingsprosjektene fra fire ulike farmaselskaper.
Noen har så sjeldne mutasjoner at det ikke er nok pasienter til å få til vanlig klinisk testing av nye virkestoffer og medisiner. I prosjektet HIT-CF vil man derfor dyrke tarmceller fra individuelle CF’ere med supersjeldne mutasjoner, og så teste virkestoffene på disse organoidene - som disse testcelleklumpene kalles.
Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) er nettopp blitt godkjent av FDA i USA. Medisinen er aktuell for de med dobbelt sett med F508del. Den kan også brukes av de som har én av 26 definerte mutasjoner, uavhengig av hva nummer-to mutasjonen er.
Er du CF-kvinne og bruker Orkambi? Da kan du ikke bruke hormonell prevensjon slik som p-piller, angrepiller, p-plaster eller p-staver. Les her hva du kan bruke i stedet.
FDA har nettopp godkjent bruk av ivacaftor, handelsnavn Kalydeco, for barn med CF som er 2 år eller eldre og har minst én av 5 "splicing"-mutasjoner. Se komplett liste over de 38 mutasjonene som er godkjent for ivacaftor i USA.
