Erfaringer med Kaftrio; oppstart, effekt og bivirkninger sto på agendaen da norske CF-leger møttes til CF-senterets nasjonale nettverksmøte på Gardermoen 15. september. Foto: SLG/cfnorge.

Det var Audun Os, overlege ved Norsk senter for cystisk fibrose sin voksenseksjon, som la frem erfaringer med Kaftrio tre måneder etter oppstart. Erfaringene var basert på de pasientene NSCF har regionalt ansvar for, altså CF-pasientene i region Sør-øst (HSØ). Erfaringer og tall fra andre regioner er ikke blitt samlet inn enda.

Nettverksmøtet ble arrangert av Norsk senter for cystisk fibrose, og rundt 40-50 CF-behandlende leger fra hele landet deltok.

CF-foreningen deltok på møtet med daglig leder Ellen Damhaug Scheel, og undertegnede, som er kommunikasjonsansvarlig i CF-foreningen. Nedenfor skal jeg prøve å oppsummere Kaftrio-delen av nettverksmøtet.

Kaftriostart i rekordfart

Kaftrio ble som kjent godkjent av Beslutningsforum 25. april i år, og legene kunne skrive resepter fra 1. juni. Der andre land har startet Kaftrio over flere uker og måneder, har de ved det norske CF-senteret fått i gang nesten alle sine regionspasienter i løpet av noen få korte forsommer-uker.

Det ryktes at selv Vertex hovedkontor i USA har lagt merke til den massive norske Kaftrio-oppstarten.

Forbløffende effekt

Norske CF-leger har fått høre mange erfaringer om solide og forbløffende effekter av medisinen fra sine CF-pasienter. Kaftrio har gitt solid økning i livskvalitet og utfoldelse.

1- og 3-måneders kontrollene viser også gjennomgående gode spirometriverdier, og den norske CF-populasjonen som er i gang med Kaftrio har samme positive utvikling og effekt som det de kliniske studiene har vist på samme tidspunkt.

Os presenterte tall som viser at HSØ-Kaftrio-pasientene som har vært inne til kontroll etter oppstart har hatt en median oppgang i lungekapasitet målt med FEV1 på over åtte prosentpoeng og en vektoppgang på 1-2 kilo etter gjennomsnittlig drøye 2 mnd. Mange pasienter har fortalt at de har kunnet redusere på creon-dosene og også bruken av insulin noe.

På nettverksmøtet var det ingen tvil om at CF-legene er oppriktig berørt av den fantastiske effekten og bedringen i livskvalitet en god del pasienter har opplevd.

Hva skjer med standardbehandlingen?

Både CF-behandlende leger og pasienter med cystisk fibrose spør seg nå hva som nå skal skje med det omfattende daglige behandlingsopplegget de aller fleste med cystisk fibrose må gjennomføre hver dag – skal man fortsette med det «vanlige» behandlingsopplegget? Spesielt knytter det seg spørsmål til behovet for antibiotika og inhalasjonsbehandling.

Internasjonale studier har vist at slik behandling etter hvert kan reduseres og/eller at behovet for slik behandling faller bort. Etter kun 3-4 måneders erfaring med Kaftrio-behandling her i Norge, mener overlege Os at det er for tidlig å ha noen bestemte meninger om dette, men han tror nok det vil kunne bli endringer etter hvert.

Toleranse og oppstartseffekter

Ifølge Os har de fleste CF-pasientene i HSØ tålt medisinen godt. De vanligste bivirkningene har vært tetthet og mye slim 1-2 dager etter oppstart. Noen har også opplevd litt maveproblemer, men dette har det vært mye mindre av enn det var ved Kaftrio-start i Danmark. CF-lege Os fortalte at de ved CF-senteret rett og slett laget sin egen behandlingsanbefaling med bruk av Movicol i forkant av og i starten av start med Kaftrio. Dette opplegget er sannsynligvis årsaken til lite maveproblemer blant norske Kaftrio-startere.

Hudutslett

Av mer ubehagelige og behandlingstrengende bivirkninger har en del Kaftrio-brukere opplevd rødlig kløende hudutslett, noen få har også hatt smerter og pussutvikling. Hudutslettet ser ut til å dukke opp 3-5 uker etter oppstart.

Det var enighet blant de fremmøtte om at det er lurt å behandle hudutslettet så tidlig som mulig. CF-legene har behandlet hudutslett med individuelt tilpassede kombinasjoner av allergimedisiner, kortisontabletter, redusert Kaftrio-dose og i noen tilfeller midlertidig pausing av Kaftrio og Kalydeco.

For de aller fleste har hudutslettet gitt seg etter 1-2 uker med behandling. Noen få pasienter har hatt behov for ekspertvurdering på hudavdeling. Der hvor man har tatt pause med Kaftrio på grunn av hudbivirkninger, har de aller aller fleste kunnet fortsette med Kaftrio etter at utslettet var ferdigbehandlet og forsvunnet.

Bivirkning i lever

Kaftrio kan også i mer sjeldne tilfeller gi bivirkning i leveren hos ellers leverfriske CF-pasienter. Derfor tas det faste blodprøver for å måle leververdier etter 4 og 12 uker for å eventuelt fange opp dette. I Helse Sør-øst har det vært noen svært få som har fått bivirkning i leveren.

Ved betydelig forhøyede leververdier i blodprøvene, kan Kaftrio-behandlingen måtte stoppes. Når leververdiene har gått tilbake til normalt, er det anbefalt å ha en forsiktig re-oppstart med Kaftrio/kalydeco med redusert oppstartsdose og forsiktig opptrapping. Toleransen overvåkes med hyppige blodprøver. For enkelte pasienter kan det være aktuelt å vedvarende bli stående på en noe redusert dose.

Det finnes per i dag ikke egen blodprøve eller test for å måle optimal medisindose av Kaftrio. Effekten kan likevel fortsatt evalueres på slimmengde, infeksjonshyppighet, lungefunksjonsmålinger og eventuelt også svettetest.

Hos pasienter med etablert CF-relatert leversykdom (CFRD) har man naturlig nok vært ekstra oppmerksom ved oppstart. Os pekte like fullt på at de i regi av NSCF har fått til god og bivirkningsfri oppstart med Kaftrio hos mennesker med CF-relatert leversykdom. Fra salen kom det erfaringer om mer krevende og forsiktige oppstartsforløp.

Løpende kontakt med danske CF-leger

Gjennom hele den norske oppstarten med Kaftrio, har legene ved Norsk senter for cystisk fibrose hatt god kontakt med sine mer Kaftrio-erfarne legekolleger i København, og har hentet innspill, tips og råd derfra. NSCF-legene har også diskutert enkeltpasienter med krevende sykdomsbilder med kolleger på den europeiske CF-konferansen som var i juni i år.

Stort engasjement

Temaet om Kaftrio; effekt, fremtidsutsikter, hudutslett og leverbivirkninger engasjerte CF-legene i salen. Fra leger som jobber rundt om i landet fikk vi høre hvordan de har behandlet og fulgt opp sine CF-pasienter. De fortalte også om fantastiske effekter av Kaftrio hos sine pasienter.

Med hensyn til håndtering av behandlingstrengende bivirkninger, ble det stilt spørsmål fra salen om CF-senteret kunne skrive en anbefaling eller «oppskrift» på bivirkningsbehandling for hudutslett og leverbivirkning. CF-senteret mener nok at det er litt for tidlig og at de ikke har nok erfaring enda. Vi fikk inntrykk av at de vil vurdere det på et senere tidspunkt.

Vi i CF-foreningen støtter forslaget om en slik «oppskrift», vi mener det kan gi trygghet og forutsigbarhet til både pasientene og deres pårørende.

Det er ingen tvil om at Kaftrio endrer livene til mennesker med cystisk fibrose, og i sin tur vil det også kunne endre hverdagen til de legene som behandler oss. Vi er nok like spente på fremtiden alle sammen, både leger og vi med CF!