Kaftrio-søknad til FDA for 2-5-åringene

kaftrio, behandling, barn med cf, presisjonsmedisiner for cf, medikamentnytt
07.12.2022
Sharon Gibsztein

I USA har Vertex nylig sendt en søknad til FDA om å få godkjent Kaftrio (i USA heter den Trikafta) for 2-5 åringer. Det er ventet at tilsvarende søknad sendes til de europeiske legemiddelmyndighetene, EMA, om ikke så altfor lenge.

Generelt har tidligere praksis vist at når FDA-søknad er sendt, går det gjerne en tilsvarende søknad til EMA ikke så lang tid etterpå. Ifølge internasjonale nyhetsmeldinger, sier talspersoner for produsent Vertex at de planlegger å sende inn godkjenningssøknader i EU og Storbritannia innen utgangen av året.

I en epost til nettnyhetsstedet Cystic Fibrosis News Today sier produsenten at "Å behandle barn med cystisk fibrose tidlig i livet er kritisk viktig fordi tidlig intervensjon har potensial til å bremse progresjonen og forhindre den irreversible skaden av denne ødeleggende sykdommen"

Hva er Kaftrio

Kaftrio er en CFTR-modulerende behandling for cystisk fibrose. I Norge er denne tablettbehandlingen godkjent som kombinasjonsregime med ivakaftor (Kalydeco) til behandling av cystisk fibrose hos pasienter som er 6 år eller eldre og som har minst én F508del-mutasjon i cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR)-genet. Les mer på felleskatalogen.no. Denne type medisin kalles også årsakbehandling. Kaftrio fikk offentlig finansiering i Norge 25. april 2022, og ble tatt i bruk fra 1. juni i år.

Kalydeco-søknad for de under 4 måneder

I følge Cystic Fibrosis News Today planlegger Vertex også å be FDA om å godkjenne enkeltmodulatorterapien Kalydeco (ivacaftor) for pasienter så unge som 1 måned gamle. Dette medikamentet er i Norge godkjent for følgende grupper:

Hentet fra felleskatalogen.no

Barn ≥4 måneder fra 5-<25 kg med cystisk fibrose, som har en av følgende mutasjoner i CFTR-genet: R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R.

Tabletter:

Monoterapi til voksne, ungdom og barn ≥6 år og ≥25 kg med cystisk fibrose, som har en av følgende mutasjoner i CFTR-genet: R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R.
Kombinasjonsregime med tezakaftor/ivakaftor tabletter til behandling av voksne, ungdom og barn ≥6 år med cystisk fibrose, som er homozygote for F508del-mutasjonen, eller som er heterozygote for F508del-mutasjonen og med en av følgende mutasjoner i CFTR-genet: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G og 3849+10kbC→T.
Kombinasjonsregime med ivakaftor/tezakaftor/eleksakaftor tabletter til behandling av voksne, ungdom og barn ≥6 år med cystisk fibrose som har minst én F508del-mutasjon i CFTR-genet.