Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
children 593313 1280

Trikafta-studie på barn 6-11 år


presisjonsmedisiner for cf, behandling, barn med cf
30.04.2020
Sharon Gibsztein

Vertex er i gang med fase 3-studier for bruk av Trikafta på barn i alderen 6-11 år. Vertex har også lagt tidsrammen for en eventuell godkjenningssøknad.

 

Trikafta består av virkestoffene elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor, og barna som er med i studien, har dobbel F508-mutasjoner eller en F508del-mutasjon og en minimal-funksjon mutasjon. 

Avhengig av resultatene av studien, planlegger Vertex å sende en godkjenningssøknad om indikasjonsutvidelse til amerikanske FDA i andre halvdel av 2020. Søknaden vil omhandle barn i alderen 6-11 år som har minimum én F508del-mutasjon.

Tilsvarende godkjenningssøknader for andre land vil bli sendt i etterkant av søknaden til FDA.

Forskere som har vært involvert i utviklingen av denne trippelkombinasjonen, mener at medisinen vil kunne være livsendrende, spesielt for yngre pasienter.

 

Om Trikafta

Trikafta er en tredje generasjons årsakskorrigerende behandling som gis i tablettform. Medisinen påvirker proteinfeilen som fører til cystisk fibrose, og kalles derfor en CFTR-modulator (feilen ligger i CFTR-proteinet). Trikafta regnes som en revolusjonerende behandling på grunn av to viktige ting; den har svært god effekt med opp mot 14 prosent økning i lungekapasitet målt ved FEV1, og fordi rundt 90 prosent av CF-befolkningen kan bruke medisinen fordi den er tilpasset et bredt utvalg CF-mutasjoner.

Trikafta ble FDA-godkjent for bruk i USA i oktober 2019. Godkjenningen gjelder for mennesker med CF fra 12 år og oppover og som har minimum én F508del-mutasjon. I Europa er Trikafta til godkjenningsbehandling hos de europeiske legemiddelmyndighetene, og en beslutning var i utgangspunktet ventet i perioden oktober-desember 2020, men det er uvisst om koronasituasjonen påvirker saksbehandlingen. I Norge er Trikafta (omtalt som trippelbehandling) metodevarslet til Bestillingsforums møte i slutten av mai 2020. 

 

Les mer:

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen