Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
RodHandBeskaret1500px

Metodevurdering av Kaftrio stanset


presisjonsmedisiner for cf, behandling, interessepolitikk, medikamentnytt
17.12.2020
Sharon Gibsztein

I møte 14. desember 2020 bestemte Bestillerforum seg for at det ikke er grunnlag for å gjennomføre metodevurdering på Kaftrio ut fra eksisterende dokumentasjon. CF-foreningen er skuffet og overrasket, men setter inn ekstra gir for å få løst situasjonen.

Oppdatert 26. april 2021 

Siste 12. januar 2021: Kaftrio står på agendaen for Beslutningsforums møte mandag 18. januar. Se også: Hva CF-foreningen gjør for årsaksbehandlende medisiner.

 

Vedtaket 14. desember 2020 betyr at det ikke blir satt i gang metodevurdering for Kaftrio slik vi hadde forventet. Uten metodevurdering stopper hele godkjenningsprosessen for Kaftrio opp, og pasienter vil måtte vente i uvisse på når og om de vil få tilgang til denne livreddende årsaksbehandlingen. Mandagens vedtak er stikk i strid med det det norske CF-miljøet med pasienter og medisinere hadde regnet med.

CF-foreningen har i løpet av dagen i dag kommet godt i gang med både konkrete tiltak nå før jul, og hvordan vi skal jobbe med denne nye situasjonen over nyttår. Helt umiddelbart kan vi fastslå at dette vedtaket fører til unødvendige forsinkelser i få tilgang til livreddende medisin.

Bestillerforums vedtak i sak 230-20 viser til uenighet om innsendt dokumentasjon og for høyt prisnivå:

"Hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte vurdering (C) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor (Kaftrio). Notat Firma har søkt EMA om indikasjonsutvidelse som gjorde at Bestillerforum RHF oppdaterte sin opprinnelige bestilling i oktober 2020. Leverandør har kun levert inn dokumentasjon til deler av bestillingen, og indikasjonsutvidelsen gjør at populasjonen som er aktuell å vurdere er større. Det er ikke grunnlag for å gjennomføre metodevurdering ut fra eksisterende dokumentasjon. Prioriteringskriteriene er langt unna å være oppfylt med dagens prisnivå. Beslutning: Saken oversendes de regionale helseforetakene som forbereder saken til beslutning."   

Alle sakspapirer finner du her, sidene 128-130.

 

Bakgrunn

Vi skal forsøke å forklare de konkrete hendelsene i prosessen for Kaftrio i Norge.

Om du vil gå rett til hvem dette vedtaket rammer aller mest, og hva vi i CF-foreningen nå gjør for å håndtere situasjonen, bla deg lenger ned på siden. 

Kaftrio fikk i slutten av august i år (2020) europeisk godkjenning for mennesker med CF som er 12 år eller eldre, og som har én F508del-mutasjon og én minimal funksjonsmutasjon (er heterozygote, og hvor mutasjonskombinasjonen gjerne forkortes til F/MF). Kaftrio er også godkjent for de som har dobbel F508del-mutasjon (er homozygote). Vår informasjon tyder på at det er i underkant av 200 norske cystisk fibrose-pasienter med disse mutasjonskombinasjonene.

I september sendte produsent Vertex inn et pakketilbud til Sykehusinnkjøp.

I september i år sendte produsenten dessuten også inn en ny godkjenningssøknad til europeiske legemiddelmyndigheter. Denne søknaden omhandler godkjenning til å utvide brukergruppene for Kaftrio til også å gjelde cystisk fibrose-pasienter med såkalte residual function-mutasjoner (i fagkretser forkortet til RF). Denne søknaden er ikke avgjort enda. Det antas at det er rundt 50 norske cystisk fibrose-pasienter med denne type mutasjoner.

I oktober inkluderte Nye metoder ved Statens legemiddelverk residual function-gruppen i metodevarselet for Kaftrio, ergo at de ønsker at dette skal tas med i metodevurderingen. Vi i CF-foreningen antok at dette var en positiv hendelse som ville gi mer effektiv og rask saksbehandling, noe som viste seg å være feil.

I november i år (2020) sendte produsent Vertex inn dokumentasjon til Nye metoder ved Statens legemiddelverk for den europeiske godkjenningen; F508del-mutasjonene og minimal-funksjonsmutasjonene. Siden det ikke foreligger europeisk godkjenning for residual function, kan ikke produsenten sende inn dokumentasjonspakke på dette, da man ikke vet hva hvordan den europeiske godkjenningen vil se ut.
Å vente til europeisk godkjenning for residual function gruppen foreligger, vil medføre ytterligere måneder med forsinkelser før man kunne startet metodevurderingen for Kaftrio. Produsenten valgte derfor å sende inn på eksisterende europeisk godkjenning for å få i gang metodevurderingen så raskt som mulig. Dette er en tilnærming CF-foreningen støtter.

Med hensyn til pris, sier Bestillerforum i sitt vedtak at prisen er for høy. Bestillerforum baserer seg på listeprisene. Så vidt cfnorge kjenner til, har ikke prisene i pakketilbudet vært en del av Bestillingsforums beslutningsgrunnlag.

 

Enorm skuffelse

CF-foreningen har med stor forventning sett frem til at metodevurderingen ville komme i gang nå før jul. Vi er derfor svært overrasket og skuffet over Bestillerforums vedtak.

Norske CF-pasienter har ventet svært lenge på å få tilgang til Kaftrio. Dagens CF-behandling fokuserer på å behandle symptomer, og kan ikke korrigere selve grunnårsaken til cystisk fibrose. Årsaksbehandlingen Kaftrio korrigerer årsaken til sykdommen, og kan hindre og bremse sykdomsutviklingen, og også gi vesentlig bedring.

 

Dramatisk for de sykeste pasientene

Produsentens innsendte dokumentasjon gjelder for pasienter med mutasjoner som gir alvorlig cystisk fibrose. Bestillerforums vedtak rammer derfor de aller sykeste pasientene, pasienter som ikke har tid til å vente. Hver dag uten denne årsaksbehandlingen er en ny dag på vei mot flere og livstruende organskader.

Flere av disse cystisk fibrose-pasientene er så dårlige at de trenger transplantasjon, eller de nærmer seg å bli så syke at transplantasjon ville bli et tema i nær fremtid. Disse pasientene kan reddes av Kaftrio. Det er organmangel i Norge. Ved å tilby Kaftrio heller enn transplantasjon, kan de aktuelle transplantasjonsorganene gis til andre pasienter. CF-pasientene med disse alvorlige mutasjonene er en stor gruppe, og vedtaket rammer et stort antall mennesker med cystisk fibrose og deres familier.

 

Hva gjør CF-foreningen

Danske CF-pasienter kom i gang med Kaftrio innen én måned etter den europeiske godkjenningen. Vi forventer at det er mulig å finne raske og gode løsninger også for norske CF-pasienter. Tilgang til medisiner er en av foreningens aller viktigste oppgaver. I løpet av dagen (17.12.2020) har vi orientert oss og hatt kontakt med flere involverte, og nå jobber vi aktivt med både umiddelbare og fremtidige grep som kan gi oss rask og trygg tilgang til Kaftrio. Vi har stor tro på dialog, og håper å få til informative samtaler med aktuelle parter.

Alle har rett til å puste.

 

Se også:

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen