Sist uke fikk vi en fantastisk nyhet. En ny årsaksbehandling for cystisk fibrose, Trikafta, er blitt godkjent av amerikanske legemiddelmyndigheter, FDA. Denne medisinen er et stort gjennombrudd i behandlingen av CF. Foto: privat.

Styret, ved leder Inger Karin Natlandsmyr (bildet), og fagrådet i Norsk forening for cystisk fibrose ønsker nå at alle setter klutene til så barn, unge og voksne med CF kan få rask tilgang til nye medisiner som kan gi mer pust og lengre og bedre liv. Forspilt tid betyr flere lungeinfeksjoner, dårligere lungekapasitet og kortere liv. 

Den nye årsaksbehandlingen Trikafta er et stort gjennombrudd av to årsaker:

• Dette er den første årsaksbehandlingen som kan hjelpe de pasientene som har kun én F508del-mutasjon. Denne pasientgruppen har hittil ikke hatt noe behandlingstilbud siden årsaksbehandling kom på markedet for første gang i 2012 med Kalydeco.
• For det andre er F508del-mutasjonen den mest utbredte av de mer enn 2000 CF-mutasjonene, og rundt 90 prosent av verdens CF-befolkning har en eller to kopier av denne mutasjonen. Dette betyr at vi for første gang har en årsaksbehandling som kan gi 90 prosent av pasientene bedre pust og bedre og lengre liv.

Trikafta bedrer lungekapasiteten

Studier har vist at de med én F508del-mutasjon fikk økt lungekapasitet, i gjennomsnitt en 14 prosent bedring. I tillegg ble saltinnholdet i svettetestene nesten normalisert. Det viser at denne medisinen er kommet svært langt i å normalisere funksjonen i CFTR-proteinet. Feilen i CFTR-proteinet er det som forårsaker cystisk fibrose.

Behandling med Trikafta gir også en kraftig reduksjon i antall forverringer (luftveisinfeksjoner), som igjen fører til færre antibiotikabehandlinger. Dette er av enorm betydning.  

Allerede få timer etter at meldingen om FDA-godkjenningen kom, var CF-foreningen i kontakt med Statens legemiddelverk, SLV, for å informere om denne gode nyheten. Det er viktig for oss at SLV er oppdatert og godt informert om nye medisiner for CF.

Tiden går, mister pust og lungekapasitet

Men. Det er langt fra USA til Norge. For at vi skal kunne få medisinen hit, må først de europeiske legemiddelmyndighetene, EMA, godkjenne markedsføringssøknad for det europeiske markedet. Produsent Vertex oppgir at slik søknad er sendt.

Når EMA har gitt sin godkjenning, starter norske myndigheter via systemet «Nye metoder» sitt arbeid for å vurdere, prisforhandle og prioritere om medisinen skal godkjennes og finansieres for norske CF-pasienter. I dette systemet er det Beslutningsforum som tar den endelige beslutningen.

Alle disse prosessene tar tid, faktisk år. Tid og år som går mens barn, ungdom og voksne med cystisk fibrose har lungeinfeksjon etter lungeinfeksjon og mister pust og lungekapasitet.

Vi venter stadig på Symkevi

Samtidig som vi jubler over nyheten om Trikafta, sitter vi og venter på positivt prioriteringsvedtak fra Beslutningsforum for årsaksbehandlingen Symkevi, som er laget for et smalere utvalg mutasjoner og pasienter.

Vi nærmer oss ett års saksbehandling etter at Symkevi ble godkjent for Europa, snart to år siden den ble godkjent i USA. I Norge er ikke medisinen engang kommet på Beslutningsforum sitt bord. 

Prosessene må gå raskere

Medisiner som behandler årsak er svært kostbare. Derfor har vi forståelse for grundige prosesser når samfunnet skal bruke store summer på legemidler. CF-foreningen vet at alle; legemiddelverket, produsent og andre, gjør det de kan for å komme i mål.

Men, det må ta kortere tid. For oss er tid helse. For oss er tid lungekapasitet – tapt, opprettholdt eller økt. For oss er tid oksygen i lungene – eller ikke.

Amerikanerne vurderte at Trikafta er et så stort gjennombrudd at de satte på alle hurtigprosesser. Egentlig skulle FDA kommet med sin vurdering i 2020, om fem måneder. Men, fordi denne behandlingen har så gode resultater og er aktuell for hele 90 prosent av CF-befolkningen, kom godkjenningen på rekordtid, før tiden.

Alle har rett til å kunne puste

Vi håper at alle, fra EMA til Vertex og norske Nye metoder vil gjøre sitt til at Trikafta kommer til norske CF-pasienter så raskt som mulig. Det er viktig at man nå rigger og forbereder så mye som mulig slik at man er klar til å kjøre full fart når EMA-godkjenningen kommer.

Vi i CF-foreningen stiller oss til disposisjon og vil via brukermedvirkning være en pågående og positiv samarbeidspartner. For mer pust og lengre liv. Vi forventer å få disse medisinene. Alle har rett til å kunne puste.

Inger Karin Natlandsmyr
Leder, NFCFs styre

NFCFs fagråd