Trippelbehandlingen Trikafta FDA-godkjent
medikamentnytt, presisjonsmedisiner for CF, behandling
22.10.2019
Sharon Gibsztein
Årsaksbehandlingen Trikafta er nettopp FDA-godkjent. Denne CFTR-modulatoren kan være aktuell behandling for 90 prosent av CF-populasjonen, og har vist svært god effekt på blant annet lungekapasitet. Dette er den fjerde årsaksbehandlingen for cystisk fibrose som er kommet på markedet.
Oppdatert 31. oktober 2019
Trikafta er godkjent for mennesker med cystisk fibrose som har minst én F508del-mutasjon, og som er 12 år eller eldre. For aldersgruppen 6 til 11 år er man i gang med langkomne studier, og resultatene fra disse ventes i 2020. Det planlegges også studier for barn under 6 år, disse er ikke tidfestet enda.
Medisinen består av de tre virkestoffene elexacaftor, ivakafor og tezakaftor. Ved bruk av Trikafta advares det spesielt mot ulike bivirkninger knyttet til leveren. Listeprisen ligger ifølge flere nettkilder på 311,000 amerikanske dollar, noe som tilsvarer rundt 2,8 millioner kroner.
Sentralt gjennombrudd i CF-behandling
Frem til nå har det vært et stort problem at eksisterende årsaksbehandling kun har vært aktuell for mindre undergrupper av CF-pasientene. Dette fordi de eksisterende medisinene kun har effekt på et utvalg mutasjoner, og ikke har fungert for alle. Med Trikafta har man for første gang laget en CFTR-modulator som vil kunne være aktuell behandling for rundt 90 prosent av verdens CF-populasjon. Dette er et stort gjennombrudd i behandlingen av cystisk fibrose.
Når til Norge?
Trikafta må godkjennes for det europeiske markedet før norske myndigheter kan starte sin vurderings- og godkjenningsprosess og prisforhandlinger. Vertex, som er produsenten, melder at de har en godkjenningssøknad inne hos de europeiske legemiddelmyndighetene, EMA. Dette vil altså ta tid. I slutten av oktober 2019 oppgir produsenten at EMA har mottatt og validert søknaden om markedsføringstillatelse for trippelbehandlingen (Trikafta).
Effekt hos de med én F508del-mutasjon og en minimal*-funksjon mutasjon
Dette er den første CFTR-medisinen som kan brukes av CF-pasienter som har én F508del-mutasjon og en minimal*-funksjon mutasjon. Studien på denne medisinen har vist følgende effekt på denne pasientgruppen etter 24 uker med behandling:
Denne pasientgruppen utgjør omtrent 6000 individer bare i USA.
*Hva er minimalfunksjon-mutasjon? Minimal funksjon-mutasjon omfatter mutasjoner som også kalles stop-mutasjon, x-mutasjon eller non-sense mutasjon. Ved denne type mutasjoner er CFTR-proteinet ikke funksjonelt. CF-sykdom med disse mutasjonene er alvorlig.
Kan også brukes av de med dobbel F508del-mutasjon
Pasienter med dobbel F508del-mutasjon, og som fikk trippelbehandlingen i 28 dager, hadde en økning i lungekapasiteten på 10 prosent. Se studieinformasjon for dobbel F508del.
Kan jeg bruke denne medisinen?
Med denne gode nyheten er det mange med CF og pårørende som vil lure på om de eller barnet kan bruke denne medisinen. Som pasientforening kan vi ikke besvare private behandlingsspørsmål, det er det bare helsevesenet som kan gjøre. Vi anbefaler at man tar kontakt med sin CF-lege og/eller Norsk senter for cystisk fibrose.
Rekordrask saksbehandling hos FDA
FDA betegner Trikafta som et gjennombrudd i behandlingen av cystisk fibrose, og har behandlet godkjenningssøknaden på rekordtid. Godkjenningen kom hele fem måneder før antatt godkjenningsdato. Dette er nesten like raskt som Kalydeco da den kom i 2012.
CFTR-modulator og årsaksbehandling - hva er det?
Cystisk fibrose skyldes en feil i CFTR-proteinet. Denne feilen kommer av ulike mutasjoner. Ved å reparere eller justere feilen i CFTR-proteinet, påvirker man årsaken til sykdommen. Derfor kalles medisiner som påvirker CFTR-proteinet CFTR-modulatorer og årsaksbehandling.
Fra før finnes Kalydeco og Orkambi, men disse kan bare brukes av pasienter med bestemte mutasjoner. Hvis ikke, virker ikke medisinen. Både Kalydeco og Orkamib brukes av norske pasienter. En tredje CFTR-modulator heter Symkevi, og er i bruk i Europa og USA. Her i Norge venter vi på godkjenning for Symkevi, som også bare kan brukes av pasienter med bestemte mutasjoner.
Kilder for denne artikkelen:
