Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
FDAbygning VERTEX logo

Vertex søker FDA om godkjenninger for flere sjeldne mutasjoner


behandling, presisjonsmedisiner for CF, medikamentnyt
02.09.2020
Sharon Gibsztein

Produsenten av Kaftrio (Trikafta), Symkevi (Symdeko) og Kalydeco har testet de tre årsaksbehandlingene på cystisk fibrose-celleklumper med sjeldne CF-mutasjoner. På bakgrunn av testene, har de nå bedt FDA om godkjenne at mennesker med sjeldne CF-mutasjoner kan få bruke en av de tre årsaksbehandlingene. Foto: collage FDA/Vertex-logo.

 

Søknaden om nye godkjenninger vil kunne gi behandlingsmuligheter til de amerikanske pasientene som i dag ikke har noe tilbud om årsaksbehandling fordi de har svært sjeldne mutasjoner. Nye godkjenninger vil også gi amerikanske pasienter som bruker Kalydeco eller Symkevi mulighet til å «ta et steg opp» til enten Symkevi eller Kaftrio. Vertex har ikke offentliggjort hvilke sjeldne mutasjoner de nå søker godkjenninger for. 

Denne typen årsaksbehandling kalles CFTR-modulator fordi behandlingen påvirker CFTR-proteinet. Feil i CFTR-proteinet er det som forårsaker cystisk fibrose.

I USA utgjør gruppen som vil kunne få behandlingstilbud for aller første gang, circa 600 mennesker med CF. I tillegg vil rundt 1100 amerikanske mennesker med CF kunne «ta et steg opp» til bedre årsaksbehandling. 

 

Sjeldne mutasjoner må testes på annen måte

På grunn av at det er vanskelig å få tak i nok pasienter med de svært sjeldne CF-mutasjonene, er det vanskelig å inkludere dem i vanlig utprøvende klinisk testing. Mennesker med svært sjeldne CF-mutasjoner må derfor ofte vente lenger på godkjent årsaksbehandling. På verdensbasis utgjør CF-pasienter med de sjeldne eller svært sjeldne mutasjonene omtrent 5 prosent av den totale CF-befolkningen.

Det spesielle med de nye FDA-søknadene, er at utprøvingen av medisinene er gjort i et laboratorium på celleklumper, organoider, fra pasienter med svært sjeldne mutasjoner. Vanligvis gjøres utprøving ved at pasientene spiser piller med den aktuelle medisinen. Celleklumptesting kalles theratyping. I USA har Vertex tidligere fått FDA-godkjenning på bakgrunn av slik testing for flere sjeldne mutasjoner for Kalydeco.

 

Nå USA, når Europa og Norge?

Det er ventet at FDA vil komme med sin beslutning i slutten av desember i år. En FDA-beslutning gjelder naturlig nok ikke i Europa. Vanligvis pleier Vertex å søke om tilsvarende godkjenninger i Europa i etterkant av FDA-søknadene.

En utfordring med hensyn til celleklumptesting, er at europeiske legemiddelmyndigheter, EMA, er strengere i forhold til celleklumptesting, og vanligvis ikke godkjenner dette som gyldig dokumentasjon. Slik cfnorge.no forstår det, jobber et samlet europeisk CF-miljø for at EMA skal vurdere celleklumptesting mer positivt.

 

CFTR-modulatorene i Norge

  • Kaftrio (amerikansk navn Trikafta) består av virkestoffene elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor, og ivacaftor. Denne årsaksbehandlingen er under behandling i Nye metoder og Beslutningsforum, og derfor ikke i bruk i Norge. Les mer om Kaftrio og bruk i Norge.
  • Symkevi (amerikansk navn Symdeko) består av tezacaftor, ivacaftor, og ivacaftor. Denne årsaksbehandlingen er under behandling i Nye metoder og Beslutningsforum, og derfor ikke i alminnelig bruk i Norge.
  • Kalydeco består av ivacaftor. Denne årsaksbehandlingen er i bruk i Norge.

 

Les mer:

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen