Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
LogosamlingMedisingodkjenningSymTri

Februaroppdatering: Symkevi og Trikafta


presisjonsmedisiner for cf, medikamentnytt, behandling, leve med cf
20.02.2020
Sharon Gibsztein

Legemiddelverkets metodevurdering for årsaksbehandlingen Symkevi er i all hovedsak ferdig, men rapporten er ikke offentliggjort. De europeiske legemiddelmyndighetenes (EMA) beslutning om Trikafta er utsatt til fjerde kvartal i år. CF Europe har sendt et brev til EMA hvor de uttrykker bekymring for særeuropeiske godkjenningskrav. I Sverige åpnes det opp for at de sykeste pasientene kanskje kan få Trikafta før medisinen er godkjent.

 

Norge: Symkevi

Representanter for NFCF har vært i møte med Statens legemiddelverk og fått presentert en foreløpig og konfidensiell versjon av Symkevirapporten og SLVs vurderinger. Så lenge rapporten ikke er offentliggjort, er den konfidensiell og vi har ikke lov til å kommentere eller formidle fra den. Vi ser derfor veldig frem til at rapporten vil bli offentliggjort. Det er håp om at slik offentliggjøring kan skje i løpet av kommende måneder.

Mellom nå og offentliggjøring, står så langt vi forstår, følgende etapper; Bestillingsforum må godkjenne rapporten, og produsenten og Sykehusinnkjøp må bli ferdige med prisforhandlingene. Først da vil hele saken kunne sendes inn til Beslutningsforums månedlige møter og rapporten vil bli offentliggjort. Følg hele prosessen på nyemetoder.no

Vi vil dele og kommentere Symkevirapporten så raskt den offentliggjøres. NFCF fortsetter å ha kontakt med relevante aktører, men opplever det som dypt problematisk at vi ikke har noe vi skulle ha sagt i Beslutningsforum.

Symkevi er en CFTR-modulator som i Europa er godkjent for de med dobbel F508del-mutasjon. I tillegg er den også godkjent for de som har én F508del-mutasjon, samt en av følgende mutasjoner: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272 26A→G, or 3849+10kbC→T. Les mer om effekt her.

 

Trikafta og europeiske legemiddelmyndigheter 

Årsaksbehandlingen Trikafta ble godkjent i USA i fjor høst. Medisinen er nå til godkjenningsbehandling hos europeiske legemiddelmyndigheter.

Nå på tampen av februar melder britiske Cystic Fibrosis Trust at EMA og produsent Vertex trenger lengre tid på å vurdere hvem som skal kunne få bruke denne årsaksbehandlingen. Det er nå forventet at dato for ferdigbehandlet søknad vil være fjerde kvartal i år, altså en gang i løpet av oktober-desember 2020. Dette er en utsettelse i forhold til den opprinnelig meldte saksbehandlingstiden, som var ment å være ferdig nå i mai/juni.

Årsaken til denne utsettelsen er blant annet at EMA har andre og strengere krav til testdokumentasjonen enn FDA.

For spesielt interesserte, skal vi forsøke å forklare EMAS strenge regler: EMA krever test- og effektdokumentasjon på hver eneste mutasjonsfunksjonsgruppe. Hvis enkelte mutasjonsgrupper ikke er blitt konkret og faktisk testet i de kliniske studiene, vil EMA normalt sett ikke godkjenne medisinen for disse gruppene. FDA derimot, har godkjent Trikafta for alle mutasjonsfunksjonsgrupper, basert på bevist effekt på lignende mutasjoner/funksjonsgrupper.

Den europeiske måten å godkjenne på, kunne medført at enkelte pasienter med kun én F508del-mutasjon og enkelte sjeldne stop/nonsense-mutasjoner, kunne risikert å ikke få lov til å bruke Trikafta. Det europeiske CF-miljøet mobiliserer nå for å anmode EMA om en bred godkjenning. 

Trikafta er en trippelbehandling av CFTR-typen, også kalt årsaksbehandling for CF. Les mer om hvem som kan bruke den, og effekt, her.

 

CF Europe med brev til EMA: ønsker bred godkjenning

CF Europe er den europeiske sammenslutningen av europeiske CF-pasientorganisasjoner. CF Europe sendte tidlig i februar (2020) et brev til EMA hvor de understreker hvilket gjennombrudd Trikafta er for behandling av CF, og hvilken betydning denne årsaksbehandlingen vil ha for sykdomsoppbremsning, livskvalitet og overlevelse for mennesker med cystisk fibrose. De peker også på at det haster. Det viktigste budskapet er behovet for at EMA gir en bred godkjenning som vil omfatte flest mulig mennesker med cystisk fibrose. CF Europe understreker at hos de med én kopi av F508del og en sjelden-mutasjon, vil effekten på F508del-delen av proteinet være nok til å gi god effekt, og ber EMA om å ta hensyn til dette når de skal vurdere hvem de skal godkjenne denne medisinen for. Les brevet fra CF Europe til EMA/CHMP-komitéen her.

Cfnorge kjenner til at også det norske CF-legemiljøet er bekymret for Trikafta og EMAs regler for godkjenning. Vi er derfor veldig glade for CF Europe også på NFCFs vegne har tatt denne saken opp med EMA på høyt nivå.

 

Sverige: Trikafta for de sykeste? 

I Sverige har myndighetene gitt beskjed om at Trikafta ikke skal tas i bruk foreløpig. Men visse unntak finnes, myndighetene åpner for at pasienter som nærmer seg transplantasjon, kan søke på individuell basis om å kunne få Trikafta. 

Samtidig forsøker Riksforbundet Cystisk Fibros å få til såkalt Compassionate Use program for de medisinsk mest trengende CF-pasientene. Compassionate Use er en ordning der man får lov til å bruke medisinen før den er godkjent og har fått markedsføringstillatelse. Ordningen brukes gjerne til pasienter som ikke har tid til å vente på at medisinen blir godkjent fordi de er svært syke. Andre krav til å eventuelt få innvilget Compassionate Use, er at pasientene ikke har noe anned behandlingsalternativ, og hvor man mener at å bruke den nye og ikke-godkjente medisinen kn forhindre alvorlig sykdom og død. Les kildeartikkel fra svenske CF-bladet her.

I Norge har det så langt ikke vært snakk om Compassionate Use for Trikafta, så langt cfnorge.no kjenner til. Les mer om reglene for Compassionate Use i Norge

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen