Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
drug bottle 1674888 641

Årsaksbehandling: trippelkombinasjon med VX-445 sendes til FDA-godkjenning


medikamentnytt, presisjonsmedisiner for cf, behandling
30.05.2019
Sharon Gibsztein

Kliniske studier har vist 14 prosent økning i lungefunksjon. Godkjenningssøknaden for denne fjerde CFTR-modulatoren vil gjelde for personer i alderen 12 år og eldre som har en F508del og en minimal funksjon, og for mennesker med to F508del mutasjoner. 

Oppdatert oktober 2019 

Produsenten Vertex kunngjorde 30. mai 2019 at de vil søke FDA-godkjenning for årsaksbehandling av typen CFTR modulator med VX-445 (elexacaftor) kombinert med tezacaftor / ivacaftor (Symdeko ® ). VX-445 trippelkombinasjonen var en av to potensielle trippelkombinasjonsmodulatorer som Vertex hadde testet i kliniske forsøk i sent stadium. Den andre, som ikke ble valgt, var VX-659 kombinert med tezacaftor / ivacaftor.

Selskapet har valgt VX-445 basert på en detaljert analyse av nylig publiserte 24-ukers kliniske studier. 

 

Tidsrammer USA og Europa

Vertex planlegger å sende inn en ny godkjenningssøknad for VX-445 kombinert med tezacaftor / ivacaftor til FDA i løpet av juli-september 2019, for personer i alderen 12 år og eldre som har en F508del og en minimal funksjon* og hos mennesker med to F508del mutasjoner. Godkjenningssøknad for det europeiske markedet forventes å bli sendt i slutten av 2019.

*Hva er minimalfunksjon-mutasjon? Minimal funksjon-mutasjon omfatter mutasjoner som også kalles stop-mutasjon, x-mutasjon eller non-sense mutasjon. Ved denne type mutasjoner er CFTR-proteinet ikke funksjonelt. CF-sykdom med disse mutasjonene er alvorlig.

 

Sammendrag av fase 3-resultater for VX-445 trippelkombinasjonsmodulatoren

Pasientene som deltok i studien var 12 år eller eldre og hadde en F508del og en minimal funksjon mutasjon (sammenlignet med placebo) etter 24 uker:

  • 14,3 prosent økning i lungefunksjonen (FEV 1 )
  • 63 prosent reduksjon i pulmonale eksacerbasjoner
  • -41,8 mmol / l reduksjon i svetteklorid
  • +20.2 økning i livskvalitetsmåling (CFQ-R)

 

Les mer:

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen