Sist uke kom gode resultater for virkestoffet VX-445 i trippelkombinasjon. VX-445 er testet på både de med én F508del-mutasjon og de med dobbel F508del-mutasjon. Fra før er det gode resultater for VX-659. Med to ulike nye virkestoff som har gitt gode testresultater, må Vertex nå bruke litt ekstra tid på å velge det virkestoffet de vil lage den nye CFTR-medisinen med. Denne type medisin er årsaksbehandling for cystisk fibrose.

Oppdatert kl. 21.50 11. mars 2019 

I VX-445-studien har CF-pasienter med en F508del-mutasjon og en minimalfunksjon-mutasjon fått en økning i lungekapasitet på 13,8 prosent med trippekombinasjonen Vertex har testet i denne studien.

Det er også gode resultater for pasienter som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen. Originalmelding fra cff.org her. Nedenfor gir vi deg en norsk oppsummering av resultatene og hvilke pasientgrupper som har testet virkestoffet.

VX-445 og de med F508del-mutasjon og minimalfunksjon-mutasjon* (F508del/min)

I denne studien testet man virkestoffet VX-445 i kombinasjon med tezacaftor/ivacaftor (de to virkestoffene i Symkevi) på mennesker med cystisk fibrose som er 12 år eller eldre, og som har en kopi med F508del-mutasjonen og en kopi med minimal-funksjon mutasjon.

De som fikk VX-445 kombinert med tezacaftor/ivacaftor i 28 dager fikk en økning i lungekapasiteten på 13,8 prosent. Resultatene ble målt opp mot placebogruppen.

*Hva er minimalfunksjon-mutasjon? Minimal funksjon-mutasjon omfatter mutasjoner som også kalles stop-mutasjon, x-mutasjon eller non-sense mutasjon. Ved denne type mutasjoner er CFTR-proteinet ikke funksjonelt. CF-sykdom med disse mutasjonene er alvorlig. 

VX-445 og dobbel kopi av F508del-mutasjon

I den andre studien testet man virkestoffet VX-445 i kombinasjon med tezacaftor/ivacaftor (de to virkestoffene i Symkevi) på mennesker med cystisk fibrose som er 12 år eller eldre, og som hadde dobbel kopi med F508del-mutasjonen.

Her sammenlignet man VX-445 kombinert med tezacaftor/ivacaftor, med å ta kun tezacaftor/ivacaftor. De som fikk trippelbehandlingen fikk en økning i lungekapasiteten på 10 prosent etter å stått på behandlingen i 28 dager, sammenlignet med de som bare fikk tezacaftor/ivacaftor.

Virkestoffet VX-659

I november i fjor kom de foreløpige og lovende studieresultatene med et annet virkestoff i trippekombinasjon, nemlig VX-659. Her ble det også testet på både mutasjonskombinasjonen F508del/min og dobbel F508del-mutasjoner. Les om de gode VX-659-resultatene her.

Hvilken skal de velge og tidsrammer

Vertex skal nå fullføre fase-3 studiene for begge virkestoffer; VX-659 og VX-445, og så undersøke nøye hvilket virkestoff de skal utvikle til ferdig medisin. Dette medfører at det blir en liten forsinkelse i forhold til den opprinnelige tidsplanen. I tillegg til å se på effektresultatene, vil det være viktig å se på hvilket virkestoff som har færrest og/eller minst plagsomme bivirkninger.

Produsenten antyder at de vil sende en godkjenningssøknad til FDA i tidsrommet juli-september 2019. Søknaden vil omfatte trippelbehandling for både de med mutasjonskombinasjon F508del/min og de med dobbel F508del-mutasjoner. Forventet beslutning fra FDA vil være i 2020. 

I Europa regner Vertex med å sende en markedsføringssøknad til EMA i løpet av oktober-desember 2019. 

Virke på alle med bare én F508del-kopi?

Produsenten ser for seg at denne CFTR-modulatoren og trippelbehandlingen over tid kan utvikles til å være effektiv for alle som har bare én kopi av F508del-mutasjonen. Og at man derfor også nærmer seg mutasjonstilpasset årsaksbehandling til 90 prosent av CF-populasjonen.

Les pressemelding 6. mars 2019 fra Vertex.