Legemiddelverkets kost/nyttevurdering forventes ferdig i løpet av september. Med det går saken til forberedende fase for neste etappe; prisforhandlinger og beslutning. Symkevi er en årsaksbehandling for cystisk fibrose som skyldes et utvalg mutasjoner. Illustrasjon: montasje basert på figur fra nyemetoder.no. 

Oppdatert oktober 2019 

Vertex melder at de nå håper at legemiddelverket vil ha sin kost/nytte-vurderingsrapport for Symkevi ferdig i løpet av september. Rapporten sendes da videre til uttalelse hos de regionale helseforetakene og Sykehusinnkjøp. I følge informasjon på nettsiden nyemetoder.no, skal rapporten («metodevurderingen») i løpet av den perioden dessuten bli offentliggjort på nyemetoder.no, slik at alle kan få innsikt i legemiddelverkets vurdering av Symkevi.

I slutten av august skal Vertex og Sykehusinnkjøp ha et møte for å legge en tidsplan for den videre prosessen. Dette innebærer også forhandlinger om pris og opplegg mellom produsenten og Sykehusinnkjøp. Partene skal i tillegg diskutere en pakkeløsning for Kalydeco, Orkambi og Symkevi. Når prisforhandlingene er sluttført, går saken endelig videre til Beslutningsforum som skal fatte et prioriteringsvedtak på om medisinene skal dekkes av den norske stat eller ikke.

Du kan følge prosessen, og få mer informasjon:

Du kan følge prosessen på nyemetoder.no, hvor saksbehandlingen i august/september etter alt å dømme går over fra trinn 2, Metodevurdering, til trinn 3, Beslutning, se illustrasjon. For en nøyaktig oversikt over de ulike stadiene i trinn 3, anbefaler vi disse to artiklene; Beslutning og Beslutninger på to nivå, nasjonale beslutninger.

• For å se konkret fremgang for Symkevi, klikk her eller søk på tezakaftor på nyemetoder.no. 
• For Kalydeco og Orkambi, se her og klikk på aktuell medisin. 

Hva er Symkevi?

Symkevi er årsakbehandling for cystisk fibrose-pasienter som har F508del-mutasjonen og eventuelt visse typer «residual function»-mutasjoner. Symkevi er den tredje CFTR-modulatoren som er laget for CF-pasienter. Denne type medisin behandler feilen i CFTR-proteinet som forårsaker cystisk fibrose. Fordi denne medisinen er tilpasset visse mutasjoner, kalles slik medisin også persontilpasset medisin. 

Hvem kan bruke Symkevi?

SYMKEVI består av tezacaftor/ivacaftor, og er laget for behandling av mennesker med CF som er 12 år eller eldre og som har enten to kopier av F508del-mutasjonen, eller som har en F508del-mutasjon og en av følgende "residual function"-mutasjoner: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, og 3849+10kbC→T.

• Kan du ikke bruke Symkevi? Denne trippelkombinasjonen kan brukes av 90-95 prosent av alle CF-pasienter
• Har du en svært sjelden CF-mutasjon? Da er HIT-CF prosjektet for deg. Ta kontakt med Norsk senter for cystisk fibrose for mer informasjon.

Effekt

De med dobbel F508del som har brukt Symkevi i de kliniske utprøvingene, fikk en økning i lungefunksjon på 4 prosent sammenlignet med de som fikk juksemedisin, placebo. De som fikk den ekte medisinen opplevde også at forverringer; eksaserbasjoner, ble redusert med 35 prosent. De opplevde også økt livskvalitet. Eksaserbasjoner er plutselige forverringer av symptomer som krever behandling. Ved cystisk fibrose er dette typisk en eller annen form for lungeinfeksjon.

De som har én kopi av F508del-mutajsonen og én kopi av en av de 14 spesifikke mutasjonene i listen over, opplevde en økning i lungekapasitet på 6,8 prosent sammenlignet med juksemedisingruppen.

• Les lettforståelig omtale av Symkevi fra EMA.

Færre bivirkninger

Symkevi har vist at den i mindre grad gir bivirkninger som å bli tett i lungene og interaksjoner med andre medisiner. Dette har vært et problem for noen av de pasientene som har hatt riktig mutasjonskombinasjon for å kunne bruke Orkambi, en annen årsaksbehandling av CFTR-modulatortypen. Orkambi består av virkestoffene lumacaftor og ivacaftor.