Søknad om indikasjonsutvidelse for aldersgruppen 6-11 år er nå sendt til de europeiske legemiddelmyndighetene, EMA. Kaftrio er en høy-effektiv og revolusjonerende årsaksbehandling for cystisk fibrose. I våres ble dessuten utvidelsen for alle fra 12 år med minst én F508del-mutasjon EU-godkjent.

Kaftrio har per nå europeisk godkjenning for alle med cystisk fibrose som er 12 år eller eldre og som har minst én F508del-mutasjon. Kaftrio tas sammen med en tidligere årsaksbehandling som heter Kalydeco, og medisinen gis i tablettform.

Kaftrio, som tas sammen med Kalydeco, kalles også årsakskorrigerende behandling eller trippelbehandling fordi man bruker tre virkestoffer; ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor. Kaftrio fikk i januar i år Nei fra Beslutningsforum, og er derfor ikke i bruk i Norge.

Dette på tross av at dette er den mest effektive årsaksbehandlingen på markedet. Studier har vist at Kaftrio kan øke lungekapasiteten hos mennesker med CF med hele 14 prosentpoeng, og at pasientene opplever færre forverringer (lungeinfeksjoner og betennelser) og dermed at sykehusdøgn og antibiotikabruk kan reduseres.

Beslutningsforums Nei har skapt enorm frustrasjon og fortvilelse blant norske CF-pasienter og deres pårørende, og også blant våre leger.

Behandler årsaken

Årsaksbehandling er forskjellig fra all annen behandling fordi den går inn på cellenivå og korrigerer proteinfeilen som skaper CF-sykdommen.

I dag må mennesker med CF i Norge nøye seg med symptomlindrende og symptomforebyggende behandling. Dette gir ikke tilstrekkelig kontroll over sykdomsutviklingen, sykdommen fører til stadig nye organskader i blant annet lunger, bukspyttkjertel og lever.

Viktig å starte behandling tidlig

Forskning har vist at lungeskadene ved cystisk fibrose utvikles tidlig; allerede i tidlig barnealder. Om barn med CF kan komme tidlig i gang med årsaksbehandlingen Kaftrio, kan man hindre og bremse at de utvikler de alvorlige organskadene som er typiske for sykdommen, og som med økende alder krever stadig mer omfattende behandling. Barn som får starte tidlig med årsaksbehandling, antas å kunne få lengre og bedre liv med mindre sykdoms- og behandlingsbelastning enn det som er vanlig i dag. Dette vil også kunne gi dem et mer normalisert liv med bedre muligheter for jobb og familieliv.

Hvem gjelder den nye «barne»-søknaden for?

Den nye søknaden om å utvide brukergruppen for Kaftrio til de i alderen 6-11 år, gjelder barn med CF i den aldersgruppen som har minst én F508del-mutasjon i CF-genet (cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR)).

For barn i alderen 5-11 år pågår det nå egne kliniske studier.

Forskningsbasert

Søknadene er basert på positive resultater fra en global fase 3-åpen studie over 24 uker som evaluerte sikkerheten og effekten av ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor pluss ivacaftor hos 66 barn i alderen 6 til 11 år som har enten to eksemplarer av F508del mutasjon eller én kopi av F508del-mutasjonen og en minimal funksjonsmutasjon.

Saksgangen hos europeiske legemiddelmyndigheter

Søknaden vil nå bli vurdert av EU-komiteen for medisiner for mennesker (CHMP). En positiv uttalelse fra CHMP fører som regel alltid til en EU-godkjenning. Cfnorge.no har ikke oversikt over hvor lang tid EMA og CHMP nå vil bruke på å behandle søknaden for 6-11-åringene. 

Godkjent indikasjonsutvidelse: Kaftrio for alle fra 12 år som har minst én F508del-mutasjon 

I april 2021 godkjente EU-kommisjonen indikasjonsutvidelse for Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) i et kombinasjonsregime med ivacaftor 150 mg for behandling av cystisk fibrose (CF) hos pasienter i alderen 12 år og eldre som har minst en F508del-mutasjon i cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR) gen.

Danmark og UK

Både danske og britiske CF-pasienter har hatt tilgang til Kaftrio siden i fjor sensommer/høst, og pasientene i begge land som er innenfor den nye indikasjonsutvidelsen; alle fra 12 år og oppover med minst én F508del-mutasjon, har fått umiddelbar tilgang til Kaftrio.

Her i Norge har vi fått Nei – til alt.

Alle har rett til å puste. Også norske CF-pasienter.