Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Bakkeheim lab montasjeMai2021

Norge: CF og kliniske studier


behandling, medikamentnytt, fag og forskning
26.05.2021
Sharon Gibsztein

Tidligere i år kom helseministeren med en egen handlingsplan for kliniske studier, den første i sitt slag. Nylig kom det også en egen nettside som skal gjøre det lettere å finne aktuelle studier. Vi har tatt en prat med CF-senterets leder Egil Bakkeheim om CF og kliniske studier.

 

Egil Bakkeheim er barnelege, PhD., og leder ved Norsk senter for cystisk fibrose. Cfnorge er kjent med at CF-senteret tidligere har prøvd å få kliniske studier på blant annet årsakskorrigerende behandling til Norge, men at de ikke kom i mål.

Vil det bli enklere å få «CF-studier» til Norge nå, og hva betyr kliniske studier for behandlingen for cystisk fibrose? Vi har hørt med CF-senter-leder Egil:

Kliniske studier er uhyre viktige for cystisk fibrose, det er takket være slike studier vi de siste årene har fått årsakskorrigerende behandling som Kalydeco, Orkambi, Symkevi og Kaftrio.

For våre pasienter vil mulighet til å delta i kliniske studier kunne ha direkte effekt på sykdomsutviklingen, det kan bremse og utsette alvorlig sykdom og organskader. Derfor har vi her i Norge lenge ønsket å kunne delta i slike utviklingsstudier.

På grunn av ulike formelle årsaker har vi så langt ikke lykkes med å få studier hit. Kliniske studier krever også mye ressurser og det kan være nødvendig å øke bemanningen/leie inne ekstra personale i perioder for å få dette gjennomført, påpeker lederen ved CF-senteret.

 

Er optimistiske

Nå ser vi litt mer optimistisk på det. CF-senteret vil, hvis det går slik vi håper, i løpet av kort tid bli medlem av ERN-Lung som er et europeisk refeferansenettverk for sjeldne lungesykdommer. Dette vil sannsynligvis gi oss bedre tilgang til kliniske studier og på sikt kvalifisere oss til å bli medlem av ECFS sitt Clincal Trials Network (CTN). 

Det er også svært bra at norske myndigheter tidligere i år kom med en handlingsplan for kliniske studier. Ett av målene med planen er ifølge helseminister Bent Høie at antallet kliniske studier skal dobles de neste fem årene, forteller Bakkeheim.

 

Viktig at sjeldne diagnoser også når opp

CF-senterets leder har tro på at den nye handlingsplanen vil være til hjelp:

Vi ved Norsk senter for cystisk fibrose håper den nye handlingsplanen kan støtte opp om vårt ønske om å få flere utprøvingsstudier på CF-medisiner i Norge og bli en del av CTN. CF er en sjelden diagnose og Norge er et lite land, slik at det kan være ekstra krevende å nå opp i kampen om ressurser og komme i mål. Vi er naturligvis også avhengige av et godt samarbeid med industrien, og mellom finansierende myndighet og industrien. Vi håper derfor det vil være enklere å få tilgang til kliniske CF-studier fremover.

Vi vet at det også er kommet en egen nettside som skal hjelpe pasienter og helsefagfolk til å finne relevante studier for ulike diagnoser, det tenker vi generelt er et godt tiltak.

 

CF-registeret gjør det enkelt å finne CF-pasientene

For CF blir det enkelt å finne frem til aktuelle pasienter, forteller Bakkeheim:

Når det gjelder CF-pasienter og kliniske studier, har vi i CF-miljøet god oversikt over landets CF-pasienter og deres genetikk og ulike sykdomstegn og -utvikling. Det kan vi takke det norske CF-registeret for. Det blir da enkelt for oss å kunne plukke ut de aktuelle pasientene til eventuelle kliniske studier. Så om vi får til kliniske studier her i Norge, vil nok det vanlige være at aktuelle pasienter får en henvendelse direkte fra oss, uten at pasienten må lete opp aktuelle studier selv, avslutter Egil Bakkeheim.

 

Det fremste innen behandling 

Vi i CF-foreningen har lenge ønsket oss kliniske studier for norske CF-pasienter, og ble veldig skuffet da forrige mulighet ikke ble noe av. Det er viktig at mennesker med CF her til lands får tilgang til det fremste innen behandling, også det som er på utviklingsstadiet. Mennesker med cystisk fibrose i andre nordiske land har fått delta i kliniske studier i flere år. Vi er derfor veldig glade for at norske myndigheter nå setter inn krafttak for å få flere studier hit til Norge. Vi håper Norsk senter for cystisk fibrose blir tatt opp i de viktige europeiske studienettverkene, og at det ikke blir lenge til norske CF'ere kan få delta i kliniske studier, sier Sharon Gibsztein, ansvarlig for legemidler og kommunikasjon i CF-foreningen

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen