Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
startup 2188681 1920

Kaftrio: godkjenningsprosessen restartes


kaftrio, presisjonsmedisiner for cf, interessepolitikk, medikamentnytt, behandling
02.09.2021
Sharon Gibsztein

Bestillerforum ber om en rask metodevurdering av Kaftrio fra Statens legemiddelverk. Dermed restartes godkjenningsprosessen for Kaftrio. Dette har vi store forventninger til. Les mer om videre prosess og vår vurdering. Kaftrio er en ny årsaksbehandlende medisin for cystisk fibrose, og studier og erfaringer viser at den kan være både livsendrende og livreddende. 

 

Mandag 30. august hadde Bestillerforum årsaksbehandlingen Kaftrio oppe til drøfting.

13. august i år sendte produsent Vertex et brev til Beslutningsforum hvor produsenten skrev at «Vi har en uppdaterad dossier färdig, som kan tillhandahållas inom kort». Dette betyr at produsenten har en oppdatert dokumentasjonspakke. Slike dokumentasjonspakker består som regel av studiedata samt pris og beregningsmodeller. 

På bakgrunn av informasjonen i produsentens brev gjorde Bestillerforum mandag 30. august følgende vedtak i følge den foreløpige protokollen:

Leverandør har signalisert i brev at de er klare til å levere dokumentasjon og Bestillerforum for nye metoder ber om at denne sendes så snart som mulig til Statens legemiddelverk for elexakaftor, tezakaftor og ivakaftor (Kaftrio) i kombinasjonsregime med ivakaftor 150 mg tabletter til behandling av cystisk fibrose (CF) hos pasienter fra 12 års alder som har minst én F508del-mutasjon i cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR)-genet. Statens legemiddelverk gjennomfører en metodevurdering på hensiktsmessig nivå basert på innsendt dokumentasjon. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS. Bestillerforum for nye metoder ber om en rask vurdering.

 

Godkjenningsprosessen restartes

Dette betyr at Kaftrio nå tas inn til ny saksbehandling i Nye metoder. Vi oppfatter dette som en positiv utvikling. 

Kaftrio fikk Nei i Beslutningsforum i januar i år, og saken har i praksis stått i stampe siden da. Nå begynner saksbehandlingen på nytt, samtidig som systemet Nye metoder de siste månedene har satt seg grundigere inn i saken.

CF-foreningen og personer med cystisk fibrose har jobbet målrettet for å få mediedekning, politisk oppmerksomhet og debatt om at norske pasienter ikke har hatt tilgang til Kaftrio verken på gruppenivå eller på enkeltpersonnivå.

Når Bestillerforum bruker ord som hensiktsmessig måte og rask vurdering i sitt ferske vedtak, forventer vi at involverte etater og parter gjør alt de kan for å få til en rask løsning. Vi vil følge den videre prosessen tett og kommunisere våre tydelige forventninger til partene.

 

Videre prosess

Den videre formelle prosessen er som følger:

Saken går til metodevurdering i regi av Statens legemiddelverk, SLV. Inn i dette skal prisnotatet fra Sykehusinnkjøp inn. Notatet baseres på produsentens tilbud. Rapporten med ferdig metodevurdering legges frem for Bestillerforum som så godkjenner den (hvis rapporten svarer ut det som er bestilt i vedtaket). Saken sendes deretter til behandling og beslutning i Beslutningsforum.

Detaljer: SLV har etter forskrift 180 dager på seg til å fullføre metodevurderingen. Metodevurderingen er en kost/nytte-analyse hvor effektdata og pris står sentralt. SLV vurderer om de godtar effektdokumentasjonen og regner på effektkostnaden basert på produsentens effektdata og pristilbud.

Når Bestillerforum legger vekt på at Statens legemiddelverk og Sykehusinnkjøp må løse sine oppdrag raskt, håper vi at prosessen med metodevurdering kan gå raskere enn de 180 dagene.

Det har gått mye og unødvendig tid i denne saken, og vi håper derfor at vi kan få en løsning innen utgangen av året. Det blir nå opp til hele Nye metoder å sørge for at norske cystisk fibrose-pasienter raskt får tilgang til den livsendrende og livreddende behandlingen som CF-pasienter i andre land allerede har.

 

Nødtilgang for de sykeste pasientene

Samtidig som vi følger opp den restartede hovedprosessen for Kaftrio, vil vi fortsette å jobbe bredt, inkludert politisk, for at de aller sykeste cystisk fibrose-pasientene kan få starte opp med Kaftrio så raskt som mulig uavhengig av godkjenningsprosessen i Nye metoder.

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen