Europeisk barnegodkjenning Kaftrio undervegs
kaftrio, presisjonsmedisiner for cf, behandling, medikamentnytt, barn med cf
12.11.2021
Sharon Gibsztein
Kaftrio: CHMP, som er en viktig rådgivende komité i EU, anbefaler å godkjenne Kaftrio for barn i alderen 6-11 år og som har minst én F508del-mutasjon. Neste trinn er at europarådet og de europeiske legemiddelmyndigheter gir sin endelige godkjenning.
Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) er en ny og revolusjonerende årsaksbehandling for cystisk fibrose. Per nå er Kaftrio i kombinasjon med Kalydeco (ivacaftor) Europa-godkjent for de med minst én F508del-mutasjon og som er 12 år eller eldre.
CHMPs nye godkjenningsanbefaling gjelder Kaftrio i kombinasjon med Kalydeco (ivacaftor) for pasienter som har minst én F508del-mutasjon og som er i aldersgruppen 6-11 år. Les mer om effektdata fra utprøvingsstudier.
Når CHMP har gitt en positiv anbefaling, pleier det som regel å bli godkjent av de europeiske legemiddelmyndighetene rundt en til to måneder senere. CHMP står for Committee for Medicinal Products for Human Use. Europarådet og EMA har månedlige møter.
Forskjellen på europeisk godkjenning og norsk godkjenning
En europeisk godkjenning gir ikke automatisk tilgang til Kaftrio i Norge. Når den endelige EMA-godkjenningen for barnegruppen 6-11 år er kommet, vil norske Nye metoder sitt Bestillerforum sannsynligvis be Statens legemiddelverk be produsenten sende over sin dokumentasjonspakke. Indikasjonsutvidelsen vil så bli saksbehandlet i Nye metoder og Beslutningsforum.
Tysk CF-ekspert om Kaftrio til barn med CF
«De kliniske dataene for ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor pluss ivacaftor hos personer med CF i alderen 6 til 11 med kvalifiserte CF-genotyper viste forbedringer i lungefunksjon, svetteklorid og luftveissymptomer og en sikkerhets- og tolerabilitetsprofil i samsvar med den som er observert hos pasienter i alderen 12 år og eldre», sier professor Marcus A. Mall, MD, leder for avdelingen for pediatrisk luftveismedisin, immunologi og kritisk omsorgsmedisin ved Charité University Medical Center Berlin i en pressemelding fra Vertex. Han peker videre på hva dette kan bety for sykdomsutviklingen for barn med CF: «. "Denne medisinen har allerede gjort en stor innvirkning på livene til kvalifiserte personer i alderen 12 år og oppover i Europa. CF-fellesskapet ser nå frem til at det også er tilgjengelig for yngre pasienter, for å muliggjøre behandling så tidlig som mulig i livet».
Kaftrio i Norge
Med en slik utvidelse, vil årsaksbehandlingen Kaftrio i kombinasjon med Kalydeco, kunne bli aktuell for norske CF-pasienter helt ned i 6 års alder.
Kaftrio er per nå ikke godkjent til bruk i Norge. Kaftrio+Kalydeco er for tiden til metodevurdering hos Statens legemiddelverk. Se også denne linken. Metodevurderingen gjelder for mennesker med CF som har minst én F508del-mutasjon og som er 12 år eller eldre.
Kaftrio til barn i alderen 6-11 år har sitt eget metodevarsel.
