Metodevurdering for Trikafta er i gang
presisjonsmedisiner for cf, medikamentnytt, behandling
27.05.2020
Sharon Gibsztein
Mandag denne uken gikk det formelle startskuddet for metodevurderingen av Trikafta. Produsent Vertex stiller spørsmål ved beregningsmodellene legemiddelverket bruker for medisiner for sjeldne sykdommer.
Mandag 25. mai besluttet Bestillingsforum å bestille en hurtig metodevurdering for Trikafta. Dette betyr at Statens legemiddelverk nå starter sitt arbeid, og ber produsenten sende inn dokumentasjonspakken for medisinen. Når produsenten har sendt inn dokumentasjonen, sier regelverket at legemiddelverket skal ferdigstille den hurtige metodevurderingen i løpet av seks måneder.
Vi vet fra prosessen med Symkevi at metodevurderingen kan ta lenger tid. Følg prosessen for Trikafta på nyemtoder.no
Ønsker andre beregningsmodeller for sjelden-medisin
Trikafta-produsent Vertex er kritiske til legemiddelverkets beregningsmodeller for medisiner for sjeldne diagnoser.
Vertex mener at tradisjonelle modeller for kost/nytte er problematiske. Det trengs beregningsmodeller tilpasset innovative sjelden-medisiner som står for betydelige fremskritt.
De tradisjonelle modellene har iboende beregningsskjevheter som faller ufordelaktig ut for medisiner som er laget for livslange kroniske sykdommer, som CFTR-modulatorene – årsakskorrigerende behandlinger for cystisk fibrose. Dett er medisiner som skal brukes i et livslangt perspektiv, og hvor effekten og fordelen av medisinen kommer langt frem i tid.
Vertex peker på tre sentrale elementer som de mener fører til feilaktig analysemetode, og foreslår at metodevurderingen for Trikafta kan være en pilot for nye beregningsmodeller.
Hva er Trikafta?
Trikafta er årsakskorrigerende behandling for mennesker med cystisk fibrose, og medisinen har vist å gi en økning i lungekapasitet på opp mot 14 prosentpoeng. Medisinen har også en rekke andre positive og viktige effekter, og samlet vil medisinen gi mennesker med cystisk fibrose friskere, bedre og lengre liv.
Trikafta er metodevarslet i Norge for CF-pasienter som er 12 år eller eldre, og som har enten to F508del-mutasjoner, eller som har én F508del-mutasjon og en minimalfunksjonsmutasjon. Trikafta består av virkestoffene elexakaftor, tezakaftor og ivakaftor.
Vertex mener i sitt innspill til Nye metoder at Trikafta i Norge vil bli godkjent for et noe smalere mutasjonsutvalg enn i USA og Europa (EMA). I USA er Trikafta FDA-godkjent for de som har to F508del-mutasjoner, og for de som har én F508del-mutasjon uavhengig av hvilken nummer-to mutasjon de har. Vertex sier også at det er det et bredere mutasjonsutvalget de har søkt om godkjenning for hos EMA.
