fag og forskning, medikamentnytt, behandling
17.03.2014
Her gir vi et historisk tilbakeblikk på utviklingen av Kalydeco, det første årsaksbehandlende medikamentet for CF.
I februar 2011 kunne den amerikanske CF-stiftelsen, Cystic Fibrosis Foundation (CFF) melde at Vertex Pharmaceuticals Inc. hadde foretatt klinisk testing av stoffet VX-770 (Kalydeco) med svært lovende resultater for en liten gruppe CF-ere med den uvanlige genmutasjon G551D. CFF fulgte opp med å investere nær 400 millioner NOK for å framskynde forskningen de neste fem årene slik at CF-ere flest kan ha nytte av den.
På den europeiske CF-kongressen i Hamburg i juni samme år frigjorde Vertex positive forskningsresultater med en kombinasjon av VX-770 og et annet medikament, VX-809. Denne kombinasjonen rettet seg mot genmutasjonen F508delta, som representerer 70 % av den norske CF-populasjonen.
Vertex søkte FDA (Food and Drug Administation) i USA om godkjenning og markesføringstillatelse av Kalydeco, det første medikamentet som kan behandle den underliggende årsaken til CF. Dette kom fram på den nord-amerikanske CF-konferansen, som ble avviklet 3. – 5. november 2011 i Arnheim, California. ”Vi er på terskelen til det største gjennombruddet i CFens historie, og det ville ikke vært mulig uten teamarbeid; - fra hele verden og på tvers av disipliner”. Slik beskrev president og direktør for CFF, Robert J. Beali, situasjonen. Imidlertid kan Kalydeco-tabletten bare hjelpe ett titall med CF i Norge.
Kalydeco ble FDA-godkjent for salg 31. januar 2012, tre måneder tidligere enn ventet. For de få norske CF-ere med den sjeldne mutasjonen G551D (”den irske mutasjonen”), mente NFCF det ville være mulig å få medisinen via registreringsfritak. Et årsforbruk i USA ville koste vel 1,6 millioner NOK. Gjennombruddet Kalydeco representerer er likevel helt grunnleggende for arbeidet med å skape såkalte ”søskenmedikamenter”, som kan være effektive for andre mutasjoner.
På opplæringsdagen i Bergen i april, sa NSCF’s leder Olav-Trond Storrøsten at det var rimelig å tro at alle med F508delta kan ha nytte av den nye medisinen, dersom den holdt hva den lovet.
Arbeidet med å utvikle medikamentkombinasjonen for de mange med F508delta-mutasjonen ble intensivert og fikk arbeidsbetegnelsen VX-809/Kalydeco. En pressemelding fra Vertex i juni 2012 fortalte at fase-2 studiene hadde vist lovende resultater. Best var virkningen for de med dobbel F508delta, og som fikk høy dose. (Dobbel F508delta-mutasjon (homozygot) betyr at begge foreldrene har levert dette arveanlegget.)
Når resultatene av den kliniske testingen i fase-3 studie med kombinasjonsbehandlingen for dobbel F508delta foreligger, vil det være tid for å søke om godkjenning fra FDA. Testarbeidet var planlagt å starte tidlig i 2013.
Det europeiske medisinbyrået (EMA) godkjente i juli 2012 Kalydeco for det europeiske markedet (EU). Denne godkjenningen er en forutsetning for at medisinen også kan bli godkjent i Norge. NSCF er aktiv pådriver for å få dette til.
Medio oktober samme året ble NSCF’s leder og en lungelege ved CF-voksen invitert til et såkalt Advisory Board-møte i København. Bakgrunnen for møtet var at Vertex ønsket å møte representanter for CF-sentrene i Skandinavia. Storrøsten uttalte før møtet at han ville gjøre alt for at Kalydeco ble tilgjengelig for norske brukere snarest mulig. Dessuten ville han diskutere muligheten for at flere skandinaviske CF-sentre ble med på kliniske studier av medikamenter i denne sammenheng. CF-redaksjonen er ikke kjent med hva som ble utfallet av møtet i otkober 2012.
Takk til Egil Knarvik for arbeidet med denne artikkelen.
Se også
Fra Cystic Fibrosis Foundation