Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
children 593313 1282

FDA godkjenner Kaftrio for 6-11-åringene



09.06.2021
Sharon Gibsztein

Amerikanske FDA har nå godkjent årsaksbehandlingen Kaftrio (i USA Trikafta) for aldergruppen 6-11 år og som har et bestemt utvalg mutasjoner. 

 

Godkjenningen gjelder for barn i alderen 6-11 år som har minst én kopi av F508del-mutasjonen og en minimal-funksjon mutasjon. Vertex har nå laget en ny dosering for det amerikanske markedet tilpasset denne aldersgruppen (elexacaftor 50 mg/tezacaftor 25 mg/ivacaftor 75 mg og ivacaftor 75 mg).

Vertex sendte tidligere i år inn tilsvarende godkjenningssøknad til de europeiske legemiddelmyndighetene, EMA. Det anslås at det kan foreligge et svar fra EMA i siste kvartal i år. Produsenten vil senere i år også søke om markedsføringstillatelse for denne aldersgruppen i Sveits, Israel og Australia.

Kaftrio er i Europa godkjent til bruk hos mennesker med CF som er 12 år eller eldre og som har minst én F508del-mutasjon. I Norge dekkes ikke Kaftrio av det offentlige, ettersom den fikk Nei i Beslutningsforum i januar i år. Norske sykehus kan derfor ikke tilby denne livsendrende og livreddende behandlingen til sine CF-pasienter. I Danmark har de brukt Kaftrio siden september 2020.

CF-foreningen jobber intenst for å få Kaftrio godkjent i Norge.

 

Les pressemelding fra Vertex 09062021

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen