presisjonsmedisiner for cf, medikamentnytt, behandling, barn med cf
28.08.2018
Sharon Gibsztein
FDA har nylig godkjent Orkambi til bruk for 2-5-åringer, og Kalydeco for 1-2-åringer. Studiene på Kalydeco tyder på at tidlig bruk av legemiddelet kan hindre sykdomsutvikling i bukspyttkjertelen.
Orkambi: FDA-godkjent for 2-5-åringer
FDA godkjente 7. august Orkambi til bruk for barn i alderen 2-5 år som har to kopier av F508del-mutasjonen. En fase-3 studie der man ser på bruk for barn i alderen 12-24 måneder ventes å starte opp i 2019. Les mer hos cff.org
Kalydeco: FDA-godkjent for 1-2-åringer
FDA godkjente 15. august Kalydeco til bruk for barn i alderen 1-2 år som har minst én av de 38 mutasjonene som Kalydeco er godkjent for.
Til grunn for den nyeste FDA-godkjenningen ligger en positiv studie på barn i alderen 1-2 år. Barna testet virkestoffet i en 24 ukers studie. De tålte virkestoffet godt og sikkerheten var god. Studien viste også at barnas saltinnhold i svetten ble signifikant redusert til innenfor normalnivå i løpet av studien.
Barna hadde også markante bedringer i måleverdien fecal elastase. Denne verdien forteller noe om nivået av fordøyelsesenzymer. Nivået på fecal elastase brukes ofte som et mål for hvor godt bukspyttkjertelen (pankreas) fungerer. Dataene fra studien antyder at tidlig behandling med ivacaftor kan bidra til å opprettholde funksjonen i bukspyttkjertelen. Det pågår for tiden en studie med ivacaftor på barn som er ett år eller yngre. Les mer hos cff.org