Hvordan skal sjeldne sykdommer prioriteres i forhold til ”vanlige” sykdommer? Dette var fokus på FFOs legemiddelpolitiske seminar. NFCF bidro med pasienterfaringer og viktige perspektiver.

Seminaret fant sted 29. november, og samlet legemiddelverk, legemiddelindustri, Helse- og omsorgsdepartementet, Helsedirektoratet, faginstanser og brukerorganisasjoner. NFCF var invitert for å formidle brukererfaringer.

Bildet: Åshild Fitje, likemannskoordinator i NFCF, Karita Bekkemellom, administrerende direktør i Legemiddelindustrien (LMI), og Sharon Gibsztein, NFCF. 

Skal sjeldne prioriteres høyere enn andre?

Ivar Sønbø Kristiansen, professor ved institutt for helseledelse og helseøkonomi, Universitetet i Oslo, viste i sitt innlegg til spørsmålet om det er riktig å prioritere behandling av sjeldne tilstander høyere enn behandling av mer vanlige sykdommer. Han pekte på en undersøkelse av Arna Desser. Undersøkelsen viser at både befolkning og leger har smertegrenser for hvor mange sjeldne som skal prioriteres til fordel for ”vanlige” sykdommer når man må prioritere ut fra økonomiske rammer. Sønbø Kristiansen stilte også spørsmålet om sjeldne kan bli prioriteringens tause tapere.

CF: hva hvis vi ikke får nye medisiner?

NFCFs to representanter Åshild Fitje og Sharon Gibsztein hadde kalt sitt innlegg "Cystisk fibrose-liv - å være avhengig av livsviktige medisiner. Hva om vi ikke blir prioritert?"

Tilhørerne fikk kort informasjon om hva CF er, og et bredt innblikk i Åshild Fitjes liv med CF gjennom 50 år – fra barndom til voksenliv med arbeid og sykdom, fra ventetid på transplantasjon til livet med nye lunger. Fitjes fortelling gjorde et sterkt inntrykk.

Gibsztein orienterte om det årsakskorrigerende medikamentet Kalydeco og formidlet også en ung CF'ers erfaringer med dette medikamentet. Forsamlingen fikk så høre et utvalg reaksjoner på hvordan mennesker med CF ville oppleve å ikke få tilgang til ny medisin fordi den er for dyr.

Deretter fikk forsamlingen høre at det ikke bare er selve medisinens effekt som er viktig. Det er også viktig at medisinen er lett å ta og skaper en høy grad av etterlevelse, fremhevet Gibsztein. Som eksemple nevnte hun tørrpulverinhalasjonene Tobi podhaler og Colobreathe. Disse sammenlignet hun med vanlige inhalasjonsmedisiner, som både krever mye tilberedning, elektriske apparater og omfattende rengjøringsrutiner.

NFCFs hovedbudskap

Fitje og Gibszteins hovedbudskap var at:

• mennesker med CF er helt avhengige av effektive medisiner for å kunne overleve
• takket være stadig bedre medisiner har CF gått fra å være en barnesykdom med høy dødelighet til å være en sykdom som folk kan leve med opp i besteforeldrealder
• Med årsakskorrigerende medikamenter vil vi i fremtiden kunne få lengre, mer aktive og bedre liv, og transplantasjon vil kunne utsettes eller unngås.

Ble berørt

Karita Bekkemellom, administrerende direktør i Legemiddelindustrien, ble berørt av innlegget fra de to NFCF-representantene:

 - De to sterke pasienthistoriene viser at vi skal være littegrann ydmyke når vi snakker om disse tingene. Når vi har mulighet til å redde liv som disse pasienthistoriene har vist oss, har vi ikke lov til å la være.

FFO mente at brukererfaringene ga et godt bilde på spørsmålet om prioritering av sjeldne og konsekvenser.

Alvorlig sykdom vil fortsatt bli prioritert

I løpet av dagen kom det frem at enkelte sjeldne diagnoser får svært kostbare behandlinger. I en debatt om prioritering er alvorlighet et klart kriterium for å få kostbare medisiner. CF kommer innenfor dette kriteriet. At medikamenter har effekt er også et viktig kriterium. De såkalte årsakskorrigerende medikamentene forventes å ha effekt i et kostnadsperspektiv.

Individuell refusjon – reserveløsning for sjeldne

Terje Rootwelt, klinikksjef ved Kvinne- og barnklinikken, viste til at individuell refusjon er en effektiv metode for å få finansiert nye og dyre medisiner for mennesker med sjeldne diagnoser. Dette fungerer som en reserveløsning ved sjeldne tilstander.

CF fortsatt prioritert

På grunnlag av det Fitje og Gibsztein hørte i løpet av seminaret, våger NFCFs representanter å konkludere med at CF er en pasientgruppe som fortsatt vil bli prioritert til behandling så lenge den fyller kravene i forhold til sjeldenhet, alvorlighet og kostnadseffektivitet.

Hvordan kan industrien bidra til rimeligere medisiner?

Nytilsatt leder ved Nasjonal Kompetanseenhet for sjeldne diagnoser (NKSD), Stein Are Aksnes, var også tilstede på seminaret. Han var blant annet opptatt av hva legemiddelindustrien kan gjøre for å gjøre medikamentene billigere. Til det svarte Bekkemellem at det var viktig med partnerskap til det offentlige, og at man må se på kobling mot det som skjer av utgifter på forskning og utvikling. 

Bildet viser Aksnes flankert av generalsekretær Liv Aarum fra FFO.

Les programmet for seminaret her.