Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
StudieVX121montasjeBakkeheimEngan pilleglass passepartout

Årsaksbehandling: Ny klinisk studie starter i Norge i 2022?


medikamentnytt, kaftrio, fag og forskning, preisjosnmedisiner for cf, behandling
03.12.2021
Sharon Gibsztein

Oslo Universitetssykehus ved Norsk senter for cystisk fibrose og Haukeland universitetssykehus er snart klare for å delta i en internasjonal pasient-utprøving av en ny og forbedret årsaksbehandlende medisin, også kalt CFTR-modulator. Den nye mulige medisinen er produsert av Vertex.

Oppdatert 12.12.21 

 

Dette er en større internasjonal klinisk studie hvor Norge har fått tildelt 6 pasientplasser; 3 pasienter i Oslo, og 3 pasienter i Bergen. Det er CF-legene som plukker ut de til sammen 6 pasientene som skal få delta i studien.

Studien har nå fått godkjenning fra regional etisk komité (REK).

Egil Bakkeheim, leder ved Norsk senter for cystisk fibrose (bildet til venstre), er ansvarlig utprøver for den norske delen av studien. Han forteller at de nå jobber med personvernavklaringer og andre administrative forberedelser før man kan starte opp. Han regner med at studien kan inkludere sin første pasient i løpet av første halvår 2022. På Haukeland er det Mette Engan, Haukeland, seksjonsoverlege ved Barne- og ungdomsklinikken, Med 4 (bildet til høyre), som skal stå for utprøvingen.

På verdensbasis er det meningen å rekruttere totalt 550 pasienter i studien. Det er en viktig milepæl i forskningsmiljøet for cystisk fibrose i Norge å komme med i denne kliniske utprøvingen.

  • PS: Har du klikket deg inn på julekalenderen vår på facebooksiden CFNorge? Finnes også på insta'en vår cf_norge.

 

Hva og hvordan

Medisinen, eller virkestoffet, som skal prøves ut, er en ny og forbedret variant av årsaksbehandlingen/CFTR-modulatoren Kaftrio. Virkestoffet heter VX-121. Fordelen med denne varianten av årsaksbehandling, er at den gis som kun én pille per døgn. Dette i motsetning til for eksempel Kaftrio som må tas som totalt tre tabletter per døgn. Jo færre tabletter, jo enklere for pasienten i hverdagen. Effekten skal være lik som for Kaftrio.

De som deltar i studien vil få det nye virkestoffet VX-121 eller Kaftrio. I denne studien fungerer Kaftrio som sammenligningsgrunnlag. Pasienten får ikke vite hvilken medisin man får (VX-121 eller Kaftrio), ettersom studien er dobbeltblindet. CF-legene får heller ikke vite hvem som får hva.

Studien varer i 52 uker, med litt ulike faser og medisin-inntak.

 

Hvem er studien for?

Etter det cfnorge.no kjenner til, vil utprøvings- eller studieplassene i Norge være åpne for CF-pasienter som er 12 år eller eldre, som har to mutasjoner av F508del, eller én mutasjon med F508del og én residual funksjons-mutasjon (såkalt RF-mutasjon), altså at man er heterozygot. RF-mutasjon gir gjerne noe mildere CF-sykdom. Man må også ha lungekapasitet (FEV1) som er mellom 40 og 80 prosent av forventet.

 

Endelig – Norge med på kartet!

Vi i CF-foreningen ønsker flere kliniske studier i Norge. Utvikling av nye medisiner og behandlingsmetoder er svært viktig for å gi norske mennesker med cystisk fibrose en bedre hverdag og et bedre liv. CF-pasienter i våre naboland Sverige og Danmark har deltatt i flere studier for nye årsaksbehandlinger de siste årene. Norske CF-pasienter har ikke fått slike muligheter.

Norge har lenge sakket akterut med hensyn til internasjonale kliniske studier. Norske myndigheter laget tidligere i år en egen ny nasjonal handlingsplan for kliniske studier.

Vi er veldig glade for at det norske CF-faglige miljøet nå har fått nok støtte fra sitt sykehusmiljø og regional etisk komité (REK). Vi ser frem til denne nye internasjonale studien for ny årsaksbehandling og til at norske CF-pasienter får være med. Det er gledelig at produsenten har sett at det er verdifullt å inkludere norske CF-pasienter i sine utviklingsprosjekter for nye CF-medisiner.

Dette blir spennende!

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen