Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Forskning

Historisk tilbakeblikk på utviklingen av Kalydeco


fag og forskning, medikamentnytt, behandling
17.03.2014

Her gir vi et historisk tilbakeblikk på utviklingen av Kalydeco, det første årsaksbehandlende medikamentet for CF. 

 

I februar 2011 kunne den amerikanske CF-stiftelsen, Cystic Fibrosis Foundation (CFF) melde at Vertex Pharmaceuticals Inc. hadde foretatt klinisk testing av stoffet VX-770 (Kalydeco) med svært lovende resultater for en liten gruppe CF-ere med den uvanlige genmutasjon G551D. CFF fulgte opp med å investere nær 400 millioner NOK for å framskynde forskningen de neste fem årene slik at CF-ere flest kan ha nytte av den.

 

På den europeiske CF-kongressen i Hamburg i juni samme år frigjorde Vertex positive forskningsresultater med en kombinasjon av VX-770 og et annet medikament, VX-809. Denne kombinasjonen rettet seg mot genmutasjonen F508delta, som representerer 70 % av den norske CF-populasjonen.

 

Vertex søkte FDA (Food and Drug Administation) i USA om godkjenning og markesføringstillatelse av Kalydeco, det første medikamentet som kan behandle den underliggende årsaken til CF. Dette kom fram på den nord-amerikanske CF-konferansen, som ble avviklet 3. – 5. november 2011 i Arnheim, California. ”Vi er på terskelen til det største gjennombruddet i CFens historie, og det ville ikke vært mulig uten teamarbeid; - fra hele verden og på tvers av disipliner”. Slik beskrev president og direktør for CFF, Robert J. Beali, situasjonen. Imidlertid kan Kalydeco-tabletten bare hjelpe ett titall med CF i Norge.

 

Kalydeco ble FDA-godkjent for salg 31. januar 2012, tre måneder tidligere enn ventet. For de få norske CF-ere med den sjeldne mutasjonen G551D (”den irske mutasjonen”), mente NFCF det ville være mulig å få medisinen via registreringsfritak. Et årsforbruk i USA ville koste vel 1,6 millioner NOK. Gjennombruddet Kalydeco representerer er likevel helt grunnleggende for arbeidet med å skape såkalte ”søskenmedikamenter”, som kan være effektive for andre mutasjoner.

 

På opplæringsdagen i Bergen i april, sa NSCF’s leder Olav-Trond Storrøsten at det var rimelig å tro at alle med F508delta kan ha nytte av den nye medisinen, dersom den holdt hva den lovet.

 

Arbeidet med å utvikle medikamentkombinasjonen for de mange med F508delta-mutasjonen ble intensivert og fikk arbeidsbetegnelsen VX-809/Kalydeco. En pressemelding fra Vertex i juni 2012 fortalte at fase-2 studiene hadde vist lovende resultater. Best var virkningen for de med dobbel F508delta, og som fikk høy dose. (Dobbel F508delta-mutasjon (homozygot) betyr at begge foreldrene har levert dette arveanlegget.)

 

Når resultatene av den kliniske testingen i fase-3 studie med kombinasjonsbehandlingen for dobbel F508delta foreligger, vil det være tid for å søke om godkjenning fra FDA. Testarbeidet var planlagt å starte tidlig i 2013.

 

Det europeiske medisinbyrået (EMA) godkjente i juli 2012 Kalydeco for det europeiske markedet (EU). Denne godkjenningen er en forutsetning for at medisinen også kan bli godkjent i Norge. NSCF er aktiv pådriver for å få dette til.

 

Medio oktober samme året ble NSCF’s leder og en lungelege ved CF-voksen invitert til et såkalt Advisory Board-møte i København. Bakgrunnen for møtet var at Vertex ønsket å møte representanter for CF-sentrene i Skandinavia. Storrøsten uttalte før møtet at han ville gjøre alt for at Kalydeco ble tilgjengelig for norske brukere snarest mulig. Dessuten ville han diskutere muligheten for at flere skandinaviske CF-sentre ble med på kliniske studier av medikamenter i denne sammenheng. CF-redaksjonen er ikke kjent med hva som ble utfallet av møtet i otkober 2012.

 

Takk til Egil Knarvik for arbeidet med denne artikkelen. 

  

Se også

 

Fra Cystic Fibrosis Foundation

  • Drug Development Pipeline
  • CF Mutations; videosnutter med intervjuer og animasjoner som viser de ulike klassene av CF-mutasjoner (som beskrevet i teksten over i avsnittet "Mutasjonsklasse forteller hvor i cellen feilen sitter")

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen