Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
PrestonCampell3naerbilde

Visjoner for utvikling av årsakskorrigerende CF-medisiner


Fag og forskning, Medikamentnytt, Presisjonsmedisiner for CF
24.09.2014

Preston Campbell III (bildet) er direktør for medisinutviklingsprogrammet i den mektige Cystic Fibrosis Foundation. I et nylig foredrag fortalte han at målsetningen for programmet er at alle CF’ere skal kunne få skreddersydd årsakskorrigerende behandling ut fra sin mutasjonskombinasjon. Bilde: skjermdump fra streaming på cysticfibrosis.org.uk.

 

Foredraget ”Transformational treatments –Correctors and potentiators in the pipeline” ble gitt på den britiske CF-konferansen 4. september 2014. Les mer om Preston Campbell III her.  

 

Hva skjer når CFTR skrus av?

Campell III understreker at vi bare så vidt har sskarpet litt i overflaten av hav vi kan oppnå, og også i hva vi kan finne ut. Hva skjer egentlig når man skrur av CFTR-proteinet, som jo nettopp er det man gjør når man gir ivacaftor. Dette er noe de fortsetter å undersøke og lære mer om, slik at denne kunnskapen kan komme til nytte i det videre arbeidet. I et videoinnslag (circa 21 minutter inn i streamingvideoen) viser Preston Campbell III slimforflytning i lungene før og etter tre måneders bruk av ivacaftor.  

 

De ulike CF-mutasjonene

I løpet av foredraget berører han også sine personlige visjoner for utvikling av årsakskorrigerende medisiner for non-sense- og stop-mutasjoner, homozygot- og heterozygot F508delta-mutasjoner samt andre mer sjeldne mutasjoner.

Som mottagere av informasjon om forskning og utvikling, kan det være greit for både mennesker med CF og deres familier å huske på at forskning og utvikling kan gå både raskere og saktere enn forutsett.

Direktøren for den amerikanske CF-stiftelsens medisinutviklingsprogram viser i også sitt foredrag de ulike utfordringene ved de ulike mutasjonene, men også hva som er målsetningen for videre forskning og utprøving.

 

Skreddersydd årsakskorrigerende behandling

Han forteller også om ulike samarbeidspartnere og nye utviklingsprogrammer som allerede er i gang. Preston Campbell III sin fremtidsvisjon er at årsakskorrigerende behandling for CF vil bestå av 3-4 forsterkere (potentiators) og rundt 10 korrigerere (correctors) og at hver enkelt pasient vil få skreddersydd årsakskorrigerende behandling ut fra sin mutasjonskombinasjon.

 

Viktig og informativt foredrag

Vil du vite hva som er fremtiden innen utvikling av de nye behandlingsformene for CF, så er det dette foredraget du skal bruke tid på.

Se foredraget her hos britiske Cystic Fibrosis Trust i Morning Session (innslaget med Preston Campbell III starter circa 9 minutter ut i streamingvideoen)

 

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen