Kaftrio 2-5: status april 2024
27.04.2024
Sharon Gibsztein
Bestillingsforum har bedt Sykehusinnkjøp utarbeide et prisnotat for Kaftrio for barn i alderen 2-5 år. Et ferdig forhandlet prisnotat er grunnlag for finansieringsvedtak i Beslutningsforum. CF-foreningen håper Kaftrio kan få et ja i Beslutningsforum før sommeren.
CFTR-modulatoren Kaftrio er allerede i bruk for mennesker med CF som er 6 år eller eldre og som har minst én F508del-mutasjon.
I forkant av møtet i Bestillerforum 22. april var vi spente på om det ville bli bestilt en metodevurdering for indikasjonsutvidelsen som gjelder aldersgruppen 2-5 år. Metodevurdering er en tidkrevende affære som tar flere måneder.
Kaftrio ble grundig metodevurdert forut for hovedgodkjenningen i Beslutningsforum 25. april 2022.
Aprilmøtet
I vedtaket (sak 058-24) fra Bestillingsforum 22. april i år heter det;
Direktoratet for medisinske produkter har opplyst saken i egnethetsvurderingen. En metodevurdering vil i liten grad kunne tilføre ytterligere informasjon av betydning for beslutningstaker.
Et prisnotat utarbeides ved Sykehusinnkjøp HF for elexakaftor/tezakaftor/ ivakaftor (Kaftrio) granulat - kombinasjonsregime med ivakaftor til behandling av cystisk fibrose hos pasienter i alderen 2 til 6 år som har minst én F508del-mutasjon i cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR)-genet.
CF-foreningens daglige leder Ellen Damhaug Scheel er glad for at Nye metoder-systemet har landet på at det ikke trengs metodevurdering:
- Det er positivt at det ikke skal gjøres en ny metodevurdering i forbindelse med indikasjonsutvidelsen, fordi det hadde medført en mye lengre prosess og lengre tid for en beslutning. Vi håper at Sykehusinnkjøp nå jobber raskt og at en positiv beslutning blir tatt på første møte i Beslutningsforum i slutten av mai.
Vi følger opp fortløpende, både Nye Metoder og produsenten, understreker Damhaug Scheel.
Førstkommende møte i Beslutningsforum er mandag 27. mai.
Vedtaket fra Beslutningsforums april-møte inkluderer også en bestilling på prisnotat for Orkambi;
Et prisnotat utarbeides ved Sykehusinnkjøp HF for lumakaftor/ivakaftor (Orkambi) granulat til behandling av cystisk fibrose hos pasienter >1 år som er homozygote for F508 delmutasjonen i CTFR-genet (ID2024_033).
Dette er en ren formalitet for å få orden i saksbehandlingsrekken for Orkambi.
