Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Forskningsdame

Riociguat, QBW251, N6022 - blir dette nye CF-medisiner?


Medikamentnytt
14.03.2015
Sharon Gibsztein

Her gir vi en enkel oversikt over litt mindre kjente mulige CF-medisiner under utvikling som kan påvirke den underliggende feilen som skaper CF. Slik som både ivacaftor og potensielle lumacaftor, kalles denne type medisiner for CFTR-modulatorer eller årsaksbehandling.

 

Først litt om begrepsbruk og hva vi kaller de nye typene medisiner. Her i landet har vi valgt å kalle slike medisiner for årsaksbehandlende presisjonsmedisiner for CF. Årsaksbehandlende fordi denne type medisiner er laget for å behandle årsaken til CF; den underliggende proteinfeilen.

Presisjonsmedisiner, eller persontilpasset medisin, fordi den typen medisiner i denne klassen som er kommet lengst (førstegenerasjons presisjonsmedisiner; f.eks ivacaftor og lumacaftor), er tilpasset helt bestemte mutasjoner og ikke kan brukes av pasienter som ikke har disse bestemte mutasjonene.

Det riktigste begrepet er CFTR-modultator. CFTR står for cystic fibrosis transmembrane conductance regulator. CFTR er det ødelagte proteinet som er årsaken til CF. CFTR lages av CF-genet. CFTR styrer salt- og vanntransporten i cellene som dekker lungene og andre organer. Modulator er et ord som kan oversettes til vanlig norsk som ”påvirker”.

Da får vi at CFTR-modulatorer er en type medisin som påvirker CFTR-proteinets måte å fungere på. Målet er at denne type medisin skal påvirke CFTR-proteinet til å fungere bedre eller mer normalt.

 

Dagens varianter

Den mest kjente medisinen av denne typen medisin er ivacaftor (Kalydeco), som er en presisjonsmedisin og i dag er i bruk blant 8-12 norske pasienter med CF. Man må ha minst en av følgende mutasjoner for å kunne bruke ivacaftor; G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D og R117H (mars 2015).

Neste variant som man håper på godkjenning for, er kombinasjonsbehandling med lumacaftor og ivacftor, som vil kunne brukes av de som er over 12 år og har to kopier av F508del-mutasjonen. Les mer om den her.

 

Fremtiden: passer for alle?

I fremtiden vil ikke alle CFTR-modulatorer være persontilpasset. Man håper å få frem slike medisiner som kan brukes av alle uavhengig av hvilken mutasjon man måtte ha.


Annengenerasjons CFTR-modulatorer

I denne artikkelen skal vi vise noen andre mulige CFTR-modulatorer som er under utvikling:

Riociguat

Riociguat er en ny type behandling som stimulerer sGC, et enzym i hjertelungesystemet som er mottager for nitrogenoksid (nitric oxide, NO). Prekliniske data har vist tegn på at riociguat kan gi økt uttrykk av CFTR-proteinet, altså at større mengder av fungerende CFTR-protein når frem til celleveggen. En fase 2-studie er satt i gang. Prosjektet drives av Bayer med tilrettelegging fra TDN-CC.

 

QBW251

QBW251 er en type CFTR modulator som kalles for en “potentiator”, eller forsterker, slik som legemiddelet ivacaftor. QBW251 vil kunne hjelpe på åpningen av klorkanalen I cellens overflate. Dette virkestoffet gis som en pille som svelges. En fase 2 gjennomførbarhetsstudie er satt I gang. I denne studien vil teste QBW251 hos både voksne mennesker som er friske og hos de som har CF, og se på sikkerhet og tålbarhet. Man vil også se på hvordan stoffet virker i kroppen. Prosjektet drives av Novartis med tilrettelegging fra TDN-CC.

 

N6022

N6022 er et nytt virkestoff for injeksjon. Stoffet påvirker (modulerer) det feilfungerende CFTR-proteinet og reduserer lungeinflamasjonen (betennelsen). N6022 er den første typen av en ny klasse virkestoff som øker nivået av et viktig signalmolekyl I kroppen. Dette signalmolekylet heter S-nitrosoglutathione (engelsk) eller GSNO. Nivået av GSNO har vist seg å være redusert hos mennesker med CF. Denne type nye virkestoffer har vist seg å kunne øke mengden CFTR som når frem til cellemembranen, og dermed stabilisere CFTR slik at dets funksjon blir bedre.

For tiden pågår en mulitsenterstudie på fase 1b-stadiet med mennesker med CF som har to kopier (er homozygote) av F508del-mutasjonen. Prosjektet drives av N30 Pharmaceuticals, Inc.

 

Ting tar tid!

Det er greit å huske på at å utvikle nye medisiner tar lang tid, og at det kan dukke opp ting underveis som gjør at medisinene ikke blir noe av. På denne oversikten fra CFFs Drug Development Pipeline kan du følge med på hvor langt hver medisin har kommet.

 

 

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen