Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
CharlesJohnsonVertexIncforedragWorldOrphanDrugCongress2013

Hvordan Kalydeco ble til - og fremtiden


Medikamentnytt
15.05.2013
Sharon Gibsztein

Charles Johnson (bildet), visepresident for Global Medical Affairs ved Vertex Pharmaceuticals, forteller i denne videoen hvordan omfattende internasjonalt samarbeid gjorde det mulig å lage Kalydeco, og planene videre for delta F508-mutasjonen. Screenshot fra TotalBiopharma/terrapin.com.

 

 

Foredraget ble presentert ved World Orphan Drug Congress USA 2012. I foredraget viser han også hvordan innsamlingen av pasientdata i regi av CFF gjorde det mulig å identifisere pasienter som var aktuelle for utprøving. I tillegg gjorde den allerede innsamlede mengden pasientdata det mulig å få gode målinger av effekten av Kalydeco.

G551D-mutasjonen omtales som den "irske mutasjonen".

Her kan du se Charles Johnsons foredrag om Kalydecos tilblivelse og nye varianter for delta F508-mutasjonen.

 

 

screenshot av mutasjonsAPP'en CF geneE fra Vertex.CF geneE - nyttig app 
Vi anbefaler Vertex' egen mutasjonsapp CF geneE - med denne kan du lettere forstå hva Charles Johnson snakker om i foredraget. Søk opp din egen mutasjon og få en videodemonstrasjon av hva som er feil ved CFTR-proteinet ved den akkurat din mutasjon. Vi i redaksjonen digger denne app'en :-)

CF geneE for Android

CF geneE for Apple-produkter

 



Vil du vite mer om Kalydeco - hva det er, hva det gjør og flere medikamentutviklingsprosjekter fra Vertex Pharmaceuticals Inc., bruk søkefeltet øverst til høyre, eller gå bakover i Medikamentnytt (nederst til venstre). 


Du kan også gå inn på CFTRscience (Vertex).

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen