Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
dna helix gronnbla

Delresultater for mulig genterapi-inhalasjon ventet i oktober


fag og forskning, medikamentnytt
29.08.2016
Sharon Gibsztein

QR-010 er en mulig genterapi som er under tidlig utprøving. Virkestoffet er tenkt gitt som en inhalasjon via forstøver. Tidlige testdata er ventet på den Nord-amerikanske CF-konferansen, NACFC, i oktober i år.

 

Produsenten tester nå selve konseptet for virkestoffet QR-010, det vil si om virkemåten er liv laga. Så langt har de bevist at virkemåten er effektiv både i laboratoriet, in vitro, og in vivo, dvs på levende organismer. NACFC 2016 foregår 27.-29. oktober, og Norsk senter for cystisk fibrose pleier å sende personell dit. Selv om man er helt i starten av utviklingen av denne type medisin, er det særdeles spennende. 

 

Reparere CFTR-proteinet

Produsenten tar sikte på at behandlingseffekten av QR-010 skal være å reparere den genetiske defekten på RNA-nivå. Får man det til, skal virkestoffet bidra til å gjenskape eller reparere funksjonen i CFTR-proteinet. Dette vil kunne stoppe utviklingen og forverringen ved CF.  Se mer om RNA lenger ned under avsnittet "Fikse på oppskriften til CFTR-proteinet".

 

Virkestoffet «tåler» CF-kroppen

På den europeiske CF-konferansen i sommer la produsenten frem data som viste at QR-010 sprer seg godt og raskt i CF-aktige slimlag både i laboratorietester og in vivo. I tillegg kunne de vise at virkestoffet holdt seg stabilt i CF-oppspytt også når det var CF-lungebakterier til stede.

 

To ulike pasientstudier

Det er to kliniske studier med QR-010: én konseptstudie for CF-pasienter som har både én (heterozygote) og doble (homozygote) kopier av den vanligste CF-mutasjonen, F508del. Dette er en 28-dagers åpen studie på fem ulike CF-sentre i Usa og Europa. Det de ser etter, er å se på effekten av QR-010 i noe som heter «nasal potential difference», NPD. At studien er åpen betyr at både pasient og lege vet om pasienten får placebo eller ekte virkestoff.

Den andre pasientstudien er i fase 1b, og her ser man på å ulike doseringsalternativer, for å finne balansepunktet mellom mest effektive dose og dose med minst mulig bivirkninger og best mulig tålbarhet. Denne studien er kun for de som har to kopier av F508del-mutasjonen (homozygote), og gjøres ved 22 ulike steder i Usa, Canada og Europa.

 

«Fikse på» oppskriften til CFTR-proteinet

Hva er RNA, og hva gjør egentlig denne mulige medisinen?

DNA har de fleste hørt om, det er spiralene med arvestoff vi har i hver eneste celle. Hver eneste av våre celler inneholder masse proteiner. For at kroppene våre skal fungere riktig, må proteinene fungere som de skal. I DNA’et vårt finnes det oppskrift på hvordan hvert enkelt protein skal lages. RNA er en slags mellomstasjon mellom DNA og oppbygningen av et nytt protein. Litt enkelt sagt, er RNA’et kopien av oppskriften. Ta med RNA’et, oppskriftskopien, til «fabrikken», og kroppen lager proteinet slik RNA instruerer om.

CF skyldes en feil i CFTR-proteinet. Ved å påvirke RNA’et, gjøre noen endringer på kopien av originaloppskriften (DNA’et), kan man manipulere kroppen til å lage proteinet på en annen måte enn DNA’et ga instruksjon om. Håpet er altså at man med QR-010 kan gjøre noen «rettinger» på oppskriftskopien, og dermed få et mer normalfungerende CFTR-protein.

 

Orphan Drug status

De kliniske studiene har fått støtte fra EUs prestisjetunge Horizon 2020-program for forskning og innovasjon. QR-010 har fått Orphan Drug status i både Usa og Europa.

 

Les mer

 

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen