CHMP: anbefaler å godkjenne Kaftrio for residual og gating-mutasjoner
presisjonsmedisiner for cf, behandling, medikamentnytt
26.03.2021
Sharon Gibsztein
CHMP, som er en viktig rådgivende komité i EU, anbefaler å godkjenne Kaftrio for residual og gating-mutasjoner. Dette vil gjelde for de som har én F508del-mutasjoner.
Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) er en ny og revolusjonerende årsaksbehandling for cystisk fibrose. Per nå er Kaftrio i kombinasjon med Kalydeco (ivacaftor) Europa-godkjent for de med dobbel F508del-mutasjon, og de med en F508del-mutasjon i kombinasjon med en minimal-funksjon mutasjon.
CHMPs nye godkjenningsanbefaling gjelder Kaftrio i kombinasjon med Kalydeco (ivacaftor) for pasienter som har en mutasjon med «residual function» eller «gating function» i kombinasjon med en F508del-mutasjon, og som er 12 år eller eldre. Dette melder produsent Vertex i pressemelding 26. mars 2021.
Når CHMP har gitt en positiv anbefaling, pleier det som regel å bli godkjent av de europeiske legemiddelmyndighetene rundt en til to måneder senere. CHMP står for Committee for Medicinal Products for Human Use.
Med en slik utvidelse, vil årsaksbehandlingen Kaftrio i kombinasjon med Kalydeco, kunne bli aktuell for enda flere norske CF-pasienter. Det antas at det er rundt 50 norske cystisk fibrose-pasienter med Residual Function-mutasjoner.
Produsent Vertex sendte søknaden til de europeiske legemiddelmyndighetene, EMA, om indikasjonsutvidelse i september 2020.
Kaftrio er per nå ikke godkjent til bruk i Norge, Beslutningsforum sa Nei i sitt møte 18. januar i år, men instruerte samtidig om at det skulle åpnes nye forhandlinger mellom produsenten og Sykehusinnkjøp. Disse forhandlingene pågår. CF-foreningen følger utviklingen nøye.
Enkel innføring i årsaksbehandling for cystisk fibrose
Vil du vite mer om årsaksbehandling; hva det er, hvordan det virker, hvilken effekt det har og hvorfor slik medisin er så viktig for mennesker med CF? Sjekk denne videoen, god og lettfattelig innføring, spol frem til Audun Os.
