Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
button 32259 1280

Unntakssøknad for nye medisiner


presisjonsmedisiner for cf, behandling, medikamentnytt
03.12.2020
Sharon Gibsztein

Nye metoder legger opp til at nye medisiner ikke skal tas i bruk før Beslutningsforum har sagt ja. Det eksisterer en mulighet til å søke om unntak fra dette. Å få gjennomslag for søknaden er svært vanskelig, men kan være verdt å prøve.

 

I artikkelen Kampen om medisinene (02.12.2020), setter NRK fokus på de mange utfordringene med systemet Nye metoder. I artikkelen nevnes en unntaksordning for å søke om tilgang til ny medisin før den er godkjent i Nye metoder. Her skal vi se nærmere på den ordningen.

 

Unntaksmuligheten

En metode, for eksempel en medisin, skal ikke tas i bruk til nye pasienter når metoden er til vurdering i Nye metoder. Dette er hovedregelen.

For medisiner for sjeldne diagnoser er det likevel gitt en mulighet til å søke om unntak fra regelen. Unntak kan søkes på gruppenivå eller for enkeltpasienter. Dette er et bittelite nåløye, og det er svært vanskelig å få et Ja på denne typen søknader. Likevel mener vi det er viktig at våre medlemmer kjenner til muligheten. Det er viktig å forstå at det er den behandlende CF-sykehuslegen som må stå for søknaden.

 

Gruppesøknad

Norsk senter for cystisk fibrose søkte høsten 2019 om unntak på gruppenivå for å kunne gi Kalydeco og Orkambi til nye pasienter. Denne søknaden ble avslått.

 

Søknad for enkeltpasient

Innenfor unntaksordningnen kan det også søkes om unntak for enkeltpasienter. En rekke betingelser må være oppfylt ved søknad for enkeltpasient, dette er beskrevet slik på Nye metoder sin nettside.

"1. Ved individuelle søknader etter unntaksregelen er det en forutsetning at det finnes markedsføringstillatelse i Norge for aktuell indikasjon.

2. Etablert behandling skal være kontraindisert, eller forsøkt og ikke tolerert på grunn av bivirkninger.

3. Det er grunn til å tro med bakgrunn i forelagt dokumentasjon, at effekt av behandling vil være vesentlig større enn for gruppen som helhet."

 

Med alle mulige forbehold om at vi forstår dette riktig, er vår tolkning av betingelsene slik:

At det «finnes markedsføringstillatelse i Norge for aktuell indikasjon» betyr konkret at medisinen må ha europeisk godkjenning for den aktuelle indikasjonen. Vi kan her nevne at både Symkevi og Kaftrio har slik europeisk godkjenning.

«Kontraindisert» behandling kan for eksempel være om en eksisterende behandling eller medisin skaper nye og alvorlige helseproblemer eller forverringer, og derfor ikke er tilrådelig. Eller om det er andre forhold ved eksisterende behandlingsalternativer som ikke er tilrådelig eller fungerer. «Bivirkninger» av etablert behandling kan for eksempel være store bivirkninger av antibiotika eller av andre behandlinger eller medisiner man må ta. Begge disse forholdene er det opp til legen som skal søke, å vurdere.

….«vesentlig større en for gruppen som helhet» - dette betyr slik vi forstår det, at den pasienten det søkes for, må ha helseutfordringer som skiller seg fra andre med cystisk fibrose. Videre at effekten og nytten av den behandlingen det søkes om, derfor vil være spesielt stor og viktig hos denne pasienten. Også disse forholdene er det opp til legen som skal søke, å vurdere.

 

Hvem søker, til hvem, og hvem avgjør

Det er den behandlende legen i spesialisthelsetjenesten med sitt fagmiljø som bestemmer om de vil sende søknad for en enkelt pasient. For pasienter med cystisk fibrose betyr det at det er behandlende CF-sykehuslege som eventuelt kan sende en slik søknad. Søknaden sendes fagdirektør eller fagsjef i helseforetaket (= sykehuset). I nyemetoder.no sin artikkel står det følgende om praktisk fremgangsmåte:

"1. Avdeling/enhet diskuterer saken med fagdirektør/fagsjef i det aktuelle helseforetak.

2. Beslutning om unntak for den aktuelle pasient gjøres av fagdirektør/fagsjef.

3. Kopi av beslutningen uten personidentifiserbare opplysninger sendes det regionale helseforetaket ved fagdirektør.

Hvis et helseforetak fatter beslutning om unntak for en pasient bosatt utenfor eget opptaksområde, har dette helseforetaket det økonomiske ansvar for alle utgifter til kjøp av det aktuelle medikament (ikke den samlede medisinske oppfølging)."

Mennesker med cystisk fibrose som har spørsmål om unntaksordningen, må ta det opp med sin behandlende CF-sykehuslege. Sannsynligheten for avslag på eventuell søknad er stor. Samtidig kan det være verdt å prøve saken.

 

Relevante linker:

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen