Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Symkevi logo

Symkevi: Europeisk godkjenning for 6-11-åringer


presisjonsmedisiner for cf, behandling, medikamentnytt, leve med cf
30.11.2020
Sharon Gibsztein

Årsaksbehandlingen Symkevi har nettopp fått europeisk godkjenning for barn i alderen 6-11 år med visse mutasjonskombinasjoner. Dessverre er denne medisinen fremdeles ikke godkjent for alminnelig bruk i Norge.

 

Godkjenningen gjelder for barn med cystisk fibrose som har enten to F508del-mutasjoner, eller én F508del-mutasjon OG en av følgende "residual function"-mutasjoner; P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T.

I november 2018 ble Symkevi godkjent for mennesker med CF som er 12 år eller eldre, og som har enten to kopier av F508del-mutasjonen eller én kopi av F508del-mutasjonen OG en av følgende mutasjoner P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272 26A→G, or 3849+10kbC→T - altså de samme som i den nye "barne-godkjenningen".

Les mer om effekt og bivirkninger for Symkevi her (artikkel fra 2018).

Pressemelding fra Vertex 27.11.2020 om europeisk godkjenning Symkevi 6-11 år

 

Status på Symkevi i Norge

Symkevi ble første gang Europa-godkjent i november 2018, og har vært til behandling i Nye metoder fra omtrent samme tidspunkt. Metodevurderingsrapporten med kost/nytte-analysen ble gjort ferdig av Statens legemiddeltilsyn i februar 2020. Rapporten er ikke offentliggjort, og saken har heller ikke kommet opp til endelig behandling i Beslutningsforum. Norske pasienter har dermed ventet i to år på å få beskjed om Symkevi kan bli godkjent for alminnelig bruk i Norge eller ikke. En sentral årsak til at Symkevi ikke er blitt behandlet i Beslutningsforum, antas å være at prismodellen og prisforhandlinger ikke er avklart mellom statens aktør Sykehusinnkjøp, og produsent Vertex. Følg Symkevi i Nye metoder.

 

Organskader

Den svært sendrektige saksbehandlingen er svært uheldig. Pasienter som kunne ha hatt nytte av medisinen, er blitt fratatt behandling som kunne ha forhindret organskader.

 

Håp om raskere saksbehandling for høy-effektiv årsaksbehandling Kaftrio

Vi setter nå vår lit til at alle parter vil oss vel. Og bidrar til at den nye og høy-effektive årsaksbehandlingen Kaftrio vil bli gjenstand for rask saksbehandling slik at Beslutningsforum kan få den på bordet så raskt som mulig. Kaftrio vil kunne brukes av 90 prosent av CF-befolkningen. Vi håper Beslutningsforum vil lande på norsk godkjenning - Kaftrio representerer en livsendrende behandling for mennesker med cystisk fibrose i alle faser av sykdommen. Les om effekt, bivirkninger og norsk prosess for Kaftrio.

Les hva CF-foreningen gjør for å få rask tilgang til årsaksbehandling, og følg vår kampanje Alle har rett til å puste! på vår facebookside CFNorge, vår instagram @cf_norge og vår Youtube-kanal.

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen