Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
jublebarn justert

På vei - Orkambi og Symkevi for yngre barn


medikamentnytt, behandling, presisjonsmedisiner for cf
15.02.2019
Sharon Gibsztein

Viktige steg videre for Orkambi og Symkevi for yngre barn. Begge disse to medisinene er årsaksbehandlinger for cystisk fibrose.

 

Både Orkambi og Symkevi er årsaksbehandlingner av typen CFTR-modulatorer. Fordi de er tilpasset bestemte mutasjonstyper, kalles denne type medisin også persontilpasset medisin eller presisjonstilpasset medisin.

 

Orkambi

Orkambi er en årsaksbehandling som allerede er i bruk i Norge, men ikke for små barn. Nå i januar godkjente europeiske legemiddelmyndigheter Orkambi for aldersgruppen 2-5 år. Statens legemiddelverk har bruksutvidelsen på sin liste over medisiner som skal gjennom norsk metodevurdering og godkjenningsprosess. 

I USA ble Orkambi FDA-godkjent for 2-5 åringer, sammen med Kalydeco for 1-2 åringer, i fjor høst.  

 

Symkevi

Symkevi er en helt ny årsaksbehandling som foreløpig er rettet mot barn fra 12 år og oppover. Den er foreløpig ikke godkjent i Norge, men det er ventet at den vil kunne bli godkjent her til lands i løpet av året

Nå i februar har produsenten Vertex offentliggjort positive fase 3-studieresultater for aldersgruppen 6-11 år med Symkevi. Basert på disse studieresultatene, vil produsenten sende en søknad til europeiske legemiddelmyndigheter om bruksutvidelse aldersgruppen 6-11 år i løpet av andre halvår i år (2019).

Symkevi ble Europagodkjent i oktober 2018 for mennesker med cystisk fibrose som er 12 år eller eldre og har følgende mutasjonskombinasjoner: enten to kopier av F508del-mutasjonen, eller som har en F508del-mutasjon og en av følgende 14 "residual function"-mutasjoner: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, og 3849+10kbC→T.

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen