kaftrio, behandling, medikamentnytt, barn med cf, ungdom med cf, voksen med cf
26.11.2021
Sharon Gibsztein
Nå i november har Nye metoder bestilt forenklet metodevurdering av Kaftrio for barn i alderen 6-11 år, og de er blitt orientert om den pågående metodevurderingen av Kaftrio for pasientgruppen som er 12 år eller eldre.
Oppdatert 29.11.2021
Bestillerforum vedtok i sitt møte 22. november å be legemiddelverket gjøre en forenklet metodevurdering av Kaftrio for barn med minst én F508del-mutasjon og som er i alderen 6-11 år. I metodevurderingen skal legemiddelverket oppsummere effekt og sikkerhet. Sykehusinnkjøp skal utarbeide prisnotat.
I sakspapirene fremgår det at flere CF-fagmiljøer fra ulike deler av landet har vært opptatt av at metodevurderingen av Kaftrio for henholdsvis de over 12, og «barneindikasjonen» 6-11 år, må foregå parallelt.
Alternativet kunne vært å innlemme «barneindikasjonen» i den metodevurderingen som allerede pågår. Dette kunne gitt uønskede forsinkelser i metodevurderingen og hele prosessen Kaftrio for de over 12 og de aller sykeste. Fagmiljøene er enige i om at det må unngås.
Bestillerforum landet derfor på å be om egen og forenklet metodevurdering av Kaftrio for 6-11-åringene.
En forenklet vurdering skal være mindre omfattende og tidkrevende enn en såkalt «hurtig metodevurdering». I denne saken skal det legges vekt på klinisk effekt relativ til komparator og sikkerhet relativ til komparator.
Før legemiddelverket kan sette i gang med den forenklede metodevurderingen, må «barneindikasjonen» bli godkjent i EMA (de europeiske legemiddelmyndighetene), og produsenten må sende inn dokumentpakken til legemiddelverket. Det er ventet at Kaftrio for 6-11-åringene kan bli EMA-godkjent nå i desember eller i januar 2022.
Kaftrio for de over 12 år (hovedindikasjonen)
I Beslutningsforum sitt møte 22. november tok de opp Kaftrio som en orienteringssak, ifølge den foreløpige protokollen. Vi tolker dette som at Nye metoder er tett på fremdriften i innholdet i den pågående metodevurderingen av Kaftrio og den videre prosessen. Bestillingen fra Bestillingsforum var at metodevurderingen skulle gjøres raskt.
Metodevurdering drevet frem av CF-foreningen
Det er også interessant å lese at Egil Bakkeheim, leder ved Norsk senter for cystisk fibrose, i sitt innspill til Bestillerforum gir honnør til pasientforeningen for å ha drevet frem metodevurderingen av Kaftrio for hovedindikasjonen (de over 12 år).
De neste møtene i Bestillerforum og Beslutningsforum er 13. desember 2021, og 17. januar 2022.