Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
NyeMetoderFaserSYMKEVI

Metodevurderingen for Symkevi offentliggjort


presisjonsmedisiner for cf, behandling, medikamentnytt
11.01.2021
Sharon Gibsztein

Legemiddelverkets metodevurdering for årsaksbehandlingen Symkevi ble offentliggjort rett før jul. Her kan man lese hvordan legemiddelverket regner på og vurderer effekten av Symkevi.

Oppdatert 12.01.2021 

Metodevurdering og prisnotat for Symkevi er nå offentliggjort på nyemetoder.no, og både SYMKEVI og KAFTRIO skal behandles på Beslutningsforums møte mandag 18. januar 2021. har cfnorge grunn til å tro at Symkevi vil bli behandlet i Beslutningsforum om ikke lenge. Selve Symkevi-rapporten var ferdig for nær et år siden, februar 2020. 

 

Uenige og kritiske til innhold og konklusjon

Metodevurderingsrapporten er svært komplisert og omfattende. Vi er sterkt uenig i de vurderinger og analyser som er gjort, blant annet forståelsen og vurderingen av hvordan legemiddelverket har vurdert livskvalitet, levealder, og verdi, lengde og relevans av studier og utvidelsesstudier. Vi minner om at for sjeldne sykdommer skal det være lavere dokumentasjonskrav enn for sykdommer som ikke er sjeldne.

 

Jobbe aktivt for mer kunnskap for CF

Vi er svært kritiske til den konklusjonen legemiddelverket har kommet til. CF-foreningen fortsetter derfor å jobbe aktivt og målrettet for å skape en bedre forståelse og innsikt i cystisk fibrose og medisiner for årsaksbehandling i Nye metoder og samfunnet ellers.

 

Legemiddelverkets konklusjon

Legemiddelverkets konklusjon, slik den står i den faglige oppsummeringen på side 12:

Legemiddelverkets vurdering Legemiddelverket har identifisert flere viktige begrensninger og usikkerheter i den helseøkonomiske analysen. TEZ/IVA studiene vurderes å ha for kort varighet til å kunne anta den langtidseffekten som modellen estimerer, input-data for effekt er usikre og ofte basert på andre kilder enn TEZ/IVA-studiene, det er ikke mulig å validere modellens resultater mot eksterne kilder, valg av instrument for måling helserelatert livskvalitet og metoden for å estimere helsenytte er ikke tilstrekkelig begrunnet. Legemiddelverket vurderer at den estimerte gevinsten i totaloverlevelse og kvalitetsjusterte leveår for TEZ/IVA er høyst usikker. Selv etter at Vertex har leverte nye oppfølgingsdata er det vanskelig å evaluere langtidseffekt av TEZ/IVA i modellen.

Vi anbefaler alle våre medlemmer å sette seg inn i rapporten. For de som ikke helt vet hvor de skal starte, anbefaler vi sidene 8-12. Deretter kan man bruke innholdsfortegnelsen til å finne svar på mer spesifikke spørsmål man måtte ha.

 

Hva er Symkevi?

Symkevi er en årsaksbehandling for cystisk fibrose som påvirker CFTR-proteinet. Medisinen består av virkestoffene tezacaftor/ivacaftor. I Europa er den godkjent til behandling av mennesker med CF som er 12 år eller eldre og som har enten to kopier av F508del-mutasjonen, eller som har en F508del-mutasjon og en av følgende 14 "residual function"-mutasjoner: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, og 3849+10kbC→T.

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen