barn med cf, behandling, presisjonsmedisiner for CF, medikamentnytt
28.01.2021
Sharon Gibsztein
Produsent Vertex har nå sendt søknad til FDA om å få Kaftrio+Kalydeco godkjent for barn i alderen 6-11 år. Amerikanske FDA oppgir at de forventer å utstede godkjenning innen 8. juni i år. Les mer om planen for europeisk godkjenning.
Produsent Vertex forventer å sende tilsvarende søknad til europeiske legemiddelmyndigheter, EMA, i løpet av første halvår i år.
Søknaden som nå er sendt til FDA, gjelder for barn som har minst én F508del-mutasjon, eller en mutasjon hvor laboratorietester, såkalt in vitro-testing, viser at virkestoffene fungerer på aktuell mutasjon.
Søknaden er basert på data fra en global fase-3 studie på barn med cystisk fibrose i alderen 6 til og med 11 år, som har en eller to kopier av F508del-mutasjonen, eller én kopi av F508del-mutasjon og en mutasjon med minimal funksjon (minimal function).
Kaftrio er en banebrytende årsaksbehandling for cystisk fibrose, som vil kunne brukes av 80-85 prosent av pasientene. Kaftrio gis sammen med Kalydeco, som er en annen årsaksbehandling med et annet virkestoff. Sammen blir Kaftrio og Kalydeco en kraftfull trippelbehandling som virker korrigerende på proteinfeilen som forårsaker cystisk fibrose.
Kaftrio i Norge
Kaftrio er ikke godkjent for bruk i Norge. Dette til tross for at denne livsendrende medisinen fikk europeisk godkjenning for pasienter over 12 med visse mutasjoner i august 2020. Danske CF-pasienter har kunnet bruke medisinen siden september i fjor. Kaftrio er for tiden til behandling i norske Nye metoder. Der fikk den nei i Beslutningsforums møte 18. januar, men vi i CF-foreningen er optimistiske og tror på nye forhandlinger mellom Sykehusinnkjøp og produsent Vertex. For hver dag med saksbehandling og byråkratiske prosesser, blir barn, unge og voksne med cystisk fibrose sykere og mister mer lungekapasitet og pust. Vi håper derfor at partene raskt vil kommen til enighet om en avtale.