Amerikanske legemiddelmyndigheter har nå godkjent CF-medisinen Kaftrio for aldersgruppen 2-5 år, og som har minst én F508del-mutasjon, eller som har vist effekt i laboratorieforsøk (in vitro). Produsent Vertex har en lignende søknad for samme aldersgruppe inne hos europeiske legemiddelmyndigheter. Kaftrio er en CFTR-modulator, også kalt årsaksbehandling, for cystisk fibrose. Per idag er den i Norge godkjent til bruk fra 6 år og oppover for de som har minst én F508del-mutasjon.

Det er i en pressemelding at produsent Vertex forteller om den nye godkjenningen. Den amerikanske versjonen av Kaftrio heter Trikafta. Kaftrio/Trikafta består av virkestoffene ivacaftor, tezacaftor og elexacaftor.

Bredere godkjenning i USA: Kan teste seg til å få bruke Kaftrio

Noe av det mest interessante med de amerikanske godkjenningene, også denne, godkjenner bruk av Kaftrio etter positiv in vitro-testing. In vitro-testing betyr at man tar cellemateriell fra enkeltpersoner med CF og dyrker frem celleklumper (organoider) fra enkeltpersoner med CF i en laboratorieskål. Så legger man oppi den aktuelle medisinen på celleklumpen i laboratorieskålen. Hvis man ser at medisinen har ønsket effekt på celleklumpen, kan man med stor sikkerhet anta at medisinen vil kunne fungere i kroppen til personen som har levert cellematerialet - og den aktuelle pasienten får lov til å starte å bruke medisinen selv om hen ikke har F508-del mutasjonen.

Europa: ikke godkjent in vitro-testing

Til sammenligning, er Kaftrio i Europa, og dermed Norge, kun godkjent for de som har F508del-mutasjon. Mulighet for å kunne bruke Kaftrio på bakgrunn av celleklump-testing (in vitro-testing) er ikke nevnt i den europeiske godkjenningen. Se den norske godkjenningen her.

Den europeiske godkjenningen er i sin helhet basert på kliniske studier på mennesker. Slik testing kalles in vivo-testing (hos levende-testing).

CF-foreningen mener at også europeiske og dermed norske myndigheter bør kunne gi grønt lys for godkjenning til celleklump-testing (in vitro-testing) for Kaftrio og andre typer CFTR-modulatorer.

Bakgrunnen for den nye indikasjonsutvidelsen

Bakgrunnen for den nye indikasjonsutvidelsen for Kaftrio, er en 24-ukers fase 3 åpen studie som inkluderte 75 barn i alderen 2 til 5 år med CF for å evaluere sikkerhet, farmakokinetikk og effekten av TRIKAFTA ® (Kaftrio). Studieopplegget ble generelt godt tolerert, med en sikkerhetsprofil i samsvar med den som ble observert i eldre aldersgrupper, og førte til forbedringer i svettekloridkonsentrasjon, et mål på CFTR-funksjon og lungefunksjon. Dataene fra denne studien ble nylig publisert i American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, heter det i pressemeldingen.

Jennifer Goralski er assisterende professor i medisin og pediatri, meddirektør, Adult Cystic Fibrosis Center, University of North Carolina School of Medicine, og hovedansvarlig forsker for TRIKAFTA ® (Kaftrio) 2- til 5 år gamle pivotale kliniske studie.

Hun understreker at å kunne gi CFTR-modulatorbehandling til små barn vil kunne påvirke barnas sykdomsutvikling.

I klartekst betyr det at man regner med at når man kan gi CFTR-modulatorbehandlign fra tidlig alder, vil man kunne hindre at de typiske CF-lungeskadene utvikler seg, og at mennesker med cystisk fibrose vil kunne ha langt mer normale liv med mindre sykdom og forhåpentlig også mindre behandlingsregime.