Logo - Norsk forening for cystisk fibrose

Viktig skritt nærmere genterapeutisk behandling for CF


medikamentnytt, fag og forskning
17.08.2015
Sharon Gibsztein

ProfEricAltonCFT

Britiske forskere har bevist at det går an å gi genterapi for CF ved hjelp av inhalasjonsmedisin. Fase 2b-studien er ledet Professor Eric Alton, bildet, og er omtalt i velrennomerte The Lancet Respiratory Journal. Denne type behandling vil kunne brukes uavhengig av hvilken type mutasjon man har.

Oppdatert januar 2016 

Professor Eric Alton og hans team har sett på hvordan man kan inhalerere friskt CFTR-protein. I studien er de friske CFTR-proteinene puttet inn i en slags fettbobler - liposom, og gitt som inhalasjon via inhalasjonsapparat. Derav navnet på det aktive virkestoffet; pGM169/GL67A gen–liposom kompleks.

 

Stabiliserer lungefunksjonen

Hovedfunnet i studien er at det aktive virkestoffet pGM169/GL67A gen–liposom kompleks gir en moderat, men signifikant økning i FEV1 sammenlignet med placebogruppen.

62 pasienter fikk en FEV1-økning på 3,7 prosent sammenlignet med kontrollgruppen, men effekten av behandlingen var ujevn. Alton konkluderer i The Lancet-artikkelen med at virkestoffet har en stabiliserende effekt på lungefunksjonen.

Dette underbygges av at pasientene som var i kontrollgruppen og fikk placebo, opplevde en gjennomsnittlig reduksjon i lungekapasitet på 3-4 prosent.

Den gradvise reduksjonen i lungekapasitet er det som er farlig ved cystisk fibrose.

 

Hva slags CF-pasienter var med i studien?

De 140 CF-pasientene som ble plukket ut til å delta i studien var 12 år eller eldre og hadde en lungekapasitet FEV1 på 50 prosent eller bedre. Dette fordi man trengte pasienter hvor man var sikker på at inhalasjonen nådde godt nok ned i lungene. Studien pågikk i 12 måneder, og pasientene fikk enten placebo (narremedisin) eller 5 milliliter av den aktive komponenten pGM169/GL67A gen–liposom kompleks per forstøver. Studien var ikke mutasjonsbegrenset.

 

Effektvariasjoner

Gruppen som fikk best resultat, var de som i utgangspunktet hadde en lungekapasitet på 50-70 prosent av FEV1. De som hadde lungekapasitet på 70-90 prosent av FEV1 hadde mindre tydelige positive resultater. Dette kan skyldes at de i utgangspunktet var bedre og/eller at de trenger en annen dosering. Se over i forelesningen og spørsmål og svar for nærmere forklaring på dette.

 

Ett skritt nærmere – og godt stykke igjen til mål

Forskningsgruppen konkluderer med at dette er en type terapi som er trygg, men at man må jobbe mer med både dosering, formulering og effektivitet før denne type behandling er klar for klinisk bruk.

 - Vi håper å kunne utføre oppfølgingsstudier hvor vi ser på høyere, hyppigere doseringer, kombinert med andre behandlingsformer, og bedre metoder for hvordan levere DNA’et inn til cellene, sier Alton til Cystic Fibrosis Trust.

Ifølge BBC, mener man at denne type genterapeutisk behandling kan være tilgjengelig for pasienter om 5 år. cfnorge.no oppfordrer til å ta tidsperspektivet med en klype salt, utvikling av legemidler tar ofte lengre tid enn antatt, noe denne artikkelen fra Aftenposten viser.

 

Kostnader – må prises riktig

Alton og hans team har fått med seg at høyt prisede revolusjonerende medisiner kan føre til vanskelige prioriteringsspørsmål. I sine kontakter med mulige videreutviklings- og produksjonspartnere har han derfor tatt opp behovet for fornuftig prising allerede i de innledende samtalene.

  

Les mer:

 

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen