Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Stoppskilt dna 750

Utviklingen av Ataluren nedlagt


medikamentnytt, behandling, leve med cf
08.03.2017
Sharon Gibsztein

Ataluren var ment å bli en årsaksbehandling for de med nonsense CF-mutasjoner. Pga manglende effekt har produsenten bestemt seg for å legge ned prosjektet.

 

Resultatene fra den siste fase 3 pasientstudien har ikke vært gode nok. Virkestoffet gir ikke tilstrekkelig økning i lungefunksjon eller tilstrekkelig reduksjon i lungeforverringer. Studien, som begynte i 2015, var for mennesker med CF som hadde minst én kopi av en nonsense mutasjon og som ikke brukte inhalerte tobramycin-legemidler, slik som Tobi.

 

Hva gjør nonsense-mutasjon ved CF?

Nonsense mutasjonen hindrer produksjonen av et normalt CFTR-protein, cystic fibrosis transmembrane conductance regulator-proteinet. Det feilfungerende eller ikke-eksisterende CFTR-proteinet hindrer den riktige balansen av salt og vann i lungene og andre kroppsvev. Dette fører til det dannes tykt og seigt slim som skaper grobunn for bakterier i lungene, og som også skaper fordøyelsesproblemer.

 

Skuffelse verden over

Amerikanske CFF, som gjennom sitt non-profit selskap Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, CFFT, har vær med på å finansiere og utvikle Ataluren, uttrykker at de er skuffet over at Ataluren ikke ble som man hadde håpet. CFF vil fortsette å jobbe for nye årsaksbehandlende medisiner for de 10 prosent av CF-befolkningen som har nonsense, splicing eller andre sjeldne mutasjoner.

 

Ny satsning for sjeldne mutasjoner

CFFT har laget et eget prosjekt for å finne årsaksbehandling for non-sense, splicing eller andre sjeldne mutasjoner, Nonsense and Rare Mutations Research and Therapeutics Initiative. Dette prosjektet vil bli større. I dag består det av over 60 ulike samarbeidsprosjekter hvor både vitenskapelige akademikere og farmasøytiske firmaer verden over deltar.

Noen av det de jobber med:

  • Screening og utvikling av virkestoffer som gjør det mulig å skape et skreddersydd protein i full lengde for mennesker med nonsense mutasjoner.
  • Forskning for å finne en behandling som kurerer én gang for alle, for eksempel gen-editering som kan brukes av alle med CF uavhengig av hvilken mutasjon de har.
  • Grunnforskning på genuttrykk, stamceller og gen-levering og -reparasjon.

 

Denne artikkelen er en oversatt versjon av nyhetssak fra cff.org

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen