I følge den portugisiske CF-foreningen, ble årsaksbehandlingen Kaftrio godkjent av portugisiske legemiddelmyndigheter 21. juli i år. Dermed har Portugal, Italia og Frankrike fått sine Kaftrio-avtaler i løpet av noen korte sommeruker, og føyer seg til de mange landene som nå har godkjent Kaftrio til bruk for sine cystisk fibrose-pasienter.
Produsenten bak årsaksbehandlingen Kaftrio starter snart fase 3-utprøving for en ny årsaksbehandling med mer stabile virkestoffer. Resultater fra fase 2-testingen viser at den nye medisinen kan være mer effektiv enn Kaftrio. Norge håper å komme med på fase 3-utprøvingen.
I dag har franske cystisk fibrose-pasienter fått den gledelige meldingen at produsent Vertex og franske myndigeheter har fått på plass en refusjonsavtale for årsaksbehandlingen Kaftrio. Nå er norske CF-pasienter mer utålmodige enn noen gang - vi må ha norsk avtale NÅ!
Søknad om indikasjonsutvidelse for aldersgruppen 6-11 år er nå sendt til de europeiske legemiddelmyndighetene, EMA. Kaftrio er en høy-effektiv og revolusjonerende årsaksbehandling for cystisk fibrose. I våres ble dessuten utvidelsen for alle fra 12 år med minst én F508del-mutasjon EU-godkjent.
Mandag 31. mai i tidsrommet 20-21.30 kjører vi i gang vårt tredje webinar - meld deg på idag! Vi har to separate temaer denne gangen; psykisk helse, og en spørsmålsrunde om godkjenningsprosessen for Kaftrio. På psykisk helse-delen har vi fått med oss flotte fagfolk, og en som både er mamma...
Etter et nylig møte mellom produsent Vertex og Sykehusinnkjøp, ser vi at godkjennings- og forhandlingsprosessen for Kaftrio har sporet av.
CF-foreningen er ikke fornøyd med farten på forhandlingene mellom produsent og Sykehusinnkjøp. Nå intensiverer vi kontakten med politikere og partene i saken. Vi trenger en rask løsning.
25 år gamle Khang Truong er medisinstudent på 5. året og håper at mennesker med CF raskt kan få tilgang til årsaksbehandlende medisin. Bilder: privat.
Årsaksbehandlingen Trikafta, i Europa kjent som Kaftrio, er trygg og effektiv hos barn med cystisk fibrose (CF) i alderen 6 til 11 som har visse genetiske mutasjoner. Tidlig bruk av årsaksbehandling lover også svært godt for barnas fremtid. Dette kommer frem i resultatene fra en klinisk fase 3-studie.
CHMP, som er en viktig rådgivende komité i EU, anbefaler å godkjenne Kaftrio for residual og gating-mutasjoner. Dette vil gjelde for de som har én F508del-mutasjoner.