Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
dna helix gronnbla

Straks oppstart for medisinstudier for de med én kopi av F508del?


medikamentnytt, fag og forskning
30.10.2016
Sharon Gibsztein

To nye fase-2 studier kan gi effektiv årsaksbehandling også for de med én kopi av F508del-mutasjonen. I studiene skal man teste trekomponent-behandling med ulike virkestoffer og doseringer. Om dette etter hvert blir godkjent behandling, vil nye 24 000 CF-pasienter verden over ha en årsaksbehandling som passer for dem. Dette er en del av vår dekning av NACFC2016, den 30. nord-amerikanske CF-konferansen.

 

Vertex håper at de innen utgangen av året kan få FDAs godkjenning til å starte to ulike studier som i prinsippet baserer seg på det samme, nemlig å bruke tre ulike virkestoffer for å få en mest mulig effektiv årsaksbehandling som er sterk nok til også å virke hos de som er heterozygote, har én kopi, av F508del-mutasjonen.

Felles for de to studiene er at to av virkestoffene vil være like i begge, nemlig ivacaftor og VX-661 – som har fått virkestoffnavnet tezacaftor. Ivacaftor er allerede i bruk under markedsnavnet Kalydeco. Men så skal man teste to ulike nummer-3 virkestoffer:

 

Fase 2 Vx-440 studien

Denne studien er tredelt. I A-delen skal 40 pasienter fra 18 år og oppover med én F508del-mutasjon og en minimal-funksjon-mutasjon prøve ut trippelbehandling med ivacaftor, Vx-661 og Vx-440 i 4 uker. Det man ser etter her er optimal dosering.

I B-delen tester man samme type behandling på 25 pasienter som er 18 år eller eldre og som har to kopier av F508del, altså er homozygote.

De effektene man vil vurdere studien etter, er sikkerhet og tålbarhet, og absolutt endring i prosent i ventet FEV1, kalt ppFEV1. De sekundære effektmålene man vil se på, er relativ bedring i ppFEV1, endring i svettetest og endring i CF-spørreskjemaet som heter CF questionnaire-revised, for å nevne noen.

Det er ventet at resultater fra del A og B av VX-440-studiene vil foreligge i andre halvdel av 2017. Forutsatt at disse resultatene er tilfredsstillende, vil man kunne gå videre med fase-3 studier.
Egen barnestudie: Samtidig med en eventuell fase-3 studie, vil man sette i gang en C-del, der man vil teste behandlingen i 12 uker på 130 pasienter som er 12 år eller eldre som har én F508del-mutasjon og en minimal-funksjon-mutasjon.

 

 

Fase-2 studie med Vx-152

I denne studien ser man på ivacaftor, tezacaftor og det nye tredjestoffet Vx-152. Også denne studien er delt i to. I del A skal man se på ulike doseringer i en 2 –ukers studie på 35 pasienter som er 18 år eller eldre som har én F508del-mutasjon og en minimal-funksjon-mutasjon.

I del B vil det være 25 pasienter med som er 18 år eller eldre som har to kopier av F508del-mutasjonen som tester trippelbehandling med ulike doseringer i 2 uker.

Effektmålene man vil se på, er i hovedsak de samme som for Vx-440-studien, og man vil teste høye og lave doser av Vx-152.

Man håper å kunne ha foreløpige resultater i andre halvdel av 2017.

 

Fase-1 Vx-659

Virkestoffet Vx-659 er også en neste-generasjon korrigerer, corrector, som Vertex håper å starte trippelbehandlingsstudier på innen utgangen av 2016.

 

Hvor mange kan bruke disse?

Denne nye klasse trippel-kombinasjonsbehandling for CFTR-modulering - årsaksbehandling - vil ifølge produsenten kunne være aktuell for dobbelt så mange pasienter som for de Vertexmedisinene som finnes per i dag. Om man lykkes med disse nye mulige medisintypene, vil nye 24 000 pasienter med ulike mutasjonskombinasjoner verden over kunne få behandling.

Det Bostonbaserte biotekselskapet sier selv at de nye mulige medisinene de skal teste i de nye studiene, representerer et stort steg fremover i å kunne tilby behandling til de aller fleste med cystisk fibrose.

Et annet biotek-selskap, belgiske Galapagos, jobber også med å utvikle medisinbehandling for noen av de samme pasientgruppene.

 

Behandling for 95 prosent av CF-pasienter?

CFF sier at annen-generasjons CFTR-modulatorer vil være mye bedre, og også vil kunne ha effekt hos de som er heterozygote for F508del-mutasjonen. Når man forhåpentligvis noen år i frem i tid har disse medisinene på plass, vil man kunne behandle 95 prosent av alle med CF med denne type medisiner, kom det frem på årets NACFC, den nord-amerikanske CF-konferansen.

 

Kilder

Denne teksten er basert på:

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen