Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
orkambi logo

Orkambi FDA-godkjent


medikamentnytt, presisjonsmedisiner for CF, behandling
03.07.2015
Sharon Gibsztein

FDA har nettopp godkjent kombinasjonsbehandlingen Orkambi for mennesker med CF over 12 år som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen. Les mer om effekt og eventuell godkjenning for Europa. Orkambi er en årsaksbehandlende medisin for CF.

Oppdatert 3. juli 2015 

Orkambi er den andre i rekken av årsaksbehandling for cystisk fibrose. 

I resten av artikkelen ser vi på:

  • For hvem?
  • Effekt
  • Barn
  • Tilgang Europa og Norge
  • Pris
  • Ivacaftor
  • Lumacaftor
  • Les mer

 

For hvem?

Orkambi er en persontilpasset årsaksbehandling for CF-pasienter som har dobbel kopi (homozygote) av F508del-mutasjonen og er 12 år eller eldre. Orkambi behandler den underliggende årsaken for CF, og består av det allerede eksisterende ivacaftor, handelsnavn Kalydeco (”corrector” – ”korrigerer”) og det nye virkestoffet lumacaftor (”potentiator” - ”forsterker”). Les mer om ”corrector” og ”potentiator” nest nederst.

Orkambi har ingen effekt på CF-pasienter som har kun én kopi av F508del-mutasjonen.

Det er viktig å være klar over at denne typen medisiner ikke gis ut fra mutasjonstype alene, men at CF-spesialister også vil se på sykdomsnivå og –alvorlighet. Se artikkel i CF-bladets kommende sommernummer 2015.

F508del er den vanligste CF-mutasjonen, og i Norge har circa 70 % denne mutasjonen i enkel eller dobbel kopi.

 

Effekt

Kliniske studier har vist at Orkambi kan gi en gjennomsnittlig bedring i lungefunksjon på 2,6 – 3 prosentpoeng, noe som er en såkalt signifikant effekt. Det er dog ikke like sterk effekt som det Kalydeco har hos pasienter med G551D-mutasjon. Samtidig er det å bremse opp sykdomsutvikling og å bevare lungekapasitet et svært viktig sykdomshemmende tiltak i seg selv.
En ny studie viser også at akutt lungeforverring (eksaserbasjoner) kan reduseres med 30-39 prosent hos de som har dobbel kopi av F508del. Slik akutt lungeforverring oppstår som følge av lungeinfeksjon eller –betennelse. Resultater fra denne studien vil bli offentliggjort i New England Journal of Medicine.

Orkambi er ikke en kurerende medisin, men kan gi lengre levealder for de med dobbel F508del-mutasjon. Årsaksbehandlende medisin kommer i tillegg til vanlig behandlingsregime for CF.

 

Videre fremdrift - barn

Denne nye godkjenningen vil kunne gi 30-39 % av de amerikanske CF-pasientene med dobbel kopi (homozygote) av F508del-mutasjonen tilgang til Orkambi. For at barn under 12 over skal kunne få Orkambi, må det først gjøres studier på effekt og sikkerhet for denne aldersgruppen. Produsenten er nå i gang med slike fase 3 studier på barn i aldersgruppen 6-11 år og som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen.

 

Tilgang Europa og Norge

Det ventes at det europeiske legemiddelverket, European Medicines Agency, vil ferdigbehandle en godkjenningssøknad for det europeiske markedet i løpet av høsten. I prinsippet er det slik at legemidler som godkjennes av EMA, også er automatisk godkjent i Norge.

 

Pris

Ifølge en rekke amerikanske nettsider, er prisen på Orkambi satt til 259 000 US dollar per år per pasient, noe som tilsvarer rundt 2, 070 000 millioner norske kroner (kurs 1USD=7,96). Til sammenligning koster ett års forbruk av Kalydeco rundt 2,3 milloner kroner. Kalydeco er i dag i bruk hos 8-12 CF-pasienter i Norge. Norske myndigheter må inngå prisavtale med produsent før legemidler kan innføres og tas i bruk i Norge. 

 

Kort om ivacaftor: ”corrector” – ”korrigerer”

Ivacaftor er en såkalt ”corrector” – ”korrigerer”, som er skreddersyd til cystisk fibrose-pasienter med klasse III mutasjoner som eksempelvis G551D og R117H. Les mer om mutasjonsklasser her.

Ivacaftor påvirker det defekte CFTR proteinet ved cystisk fibrose og gjør det i stand til slik å arbeide sammen med cellemembranen i cystisk fibrose-lungene og lede klorid-ioner fra cellenes indre til cellenes overflate i lungene. Dermed fungerer cellene ”nesten” som hos friske personer. Vannstanden stiger på cystisk fibrose-lungenes overflate og det tidligere seige sekret blir fortynnet, slik at det blir mye lettere å rense lungene.

 

Kort om lumacaftor: ”potentiator” - ”forsterker”

Lumacaftor er en såkalt CFTR ”potentiator” - ”forsterker”. Det vil si at lumacaftor påvirker det defekte CFTR proteinets adferd i cellene, slik at det kan plassere seg ved cellemembranen i CF-pasientens lunger.

Hos homozygote F508delta cystisk fibrose-pasienter er proteinet misdannet. Det er ikke modnet og foldet på riktig måte. Derfor kan det ikke plassere seg i cellemembranen mellom cellenes indre og ytre, og fungerer derfor ikke som hos friske personer. 

 

 

Ovenstående artikkel bygger på blant annet følgende kilder:

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen