Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
skater 821502 640

NACFC2016: Orkambi gir nær halvering av årlig lungeforverring


medikamentnytt, behandling
01.11.2016
Sharon Gibsztein

Langtidsstudier viser at Orkambi kan bremse opp lungeforverring med opptil 42 prosent. En annen langtidsstudie viser at Kalydeco er effektiv over tid, og reduserer lungeforverringer, død og behov for lungetransplantasjoner.

 

I langtidsstudien med Orkambi har man fulgt 340 pasienter som har dobbel kopi av F508del og som er 12 år eller eldre i 120 uker, altså mer enn 2 år. En annen pasientgruppe, 176 pasienter, hadde fått Orkambi i 96 uker som en del av de tidlige utprøvende studiene – altså før Orkambi fikk FDA-godkjenning og kom på markedet.

 

Lungeforverring reduseres med 42 prosent

Orkambipasientene ble sammenlignet med tall fra det amerikanske CF-registeret. Sammenligningen viste at de som fikk Orkambi hadde et årlig fall i lungekapasitet (FEV1) på 1,33 prosentpoeng. De som ikke fikk Orkambi, altså sammenligningstallene fra CF-registeret, hadde årlig fall i lungekapasitet på 2,29 prosentpoeng. Studien viser altså at de som har brukt Orkambi i mer enn 2 år nesten får halvert sin lungeforverring.

 

Færre akutte lungebetennelser, vektoppgang

I tillegg viste studien at medisinen reduserer akutte lungebetennelser som typisk krever antibiotikabehandling, og at pasientene gikk opp i vekt. Dette viser at medisinen kan ha en bremsende effekt på utvikling av lungesykdommen.

 

Vurdere sikkerhet ved langdtidsbehandling

Formålet med studien var å se på sikkerhet og effekt ved langtidsbehandling med dette legemiddelet. Pasientene fikk 400 mg lumacaftor + 250 mg ivacaftor (Kalydeco) hver 12. time.

Rapporterte bivirkninger var pusteproblemer, hoste, mer slim, økt blodtrykk. Studien viste at uønskede pusteproblemer ofte skjer den første uken av behandlingen.

 

Kalydeco: reduserer akutte lungebetennelser

Tall fra de amerikanske og britiske CF-registrene viser at langtidsbruk av Kalydeco gir vesentlig reduksjon i akutte forverringer, samt at risiko for død og lungetransplantasjon også blir vesentlig redusert.

Både Kalydeco og Orkambi er årsaksbehandlende medisiner for cystisk fibrose som er spesialdesignet for spesifikke mutasjoner. Begge legemidler er i bruk i Norge, Kalydeco siden 2014, og Orkambi fra høsten 2016. Ikke alle pasienter med CF kan bruke disse medisinene.

 

Kilder:

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen