Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
reagensrrgjennomsiktige

Medikamentnytt: Fremskritt i kausalmedikament for CF-ere med F508delta-mutasjon


Behandling, Medikamentnytt
10.08.2012
Sharon Gibsztein

Fase-2 studier med kombinasjon av Kalydeco og VX 809 viser best resultat i høy dose og for dobbel F508delta-mutasjon. Den kliniske studien viste signifikant bedring i lungefunksjon. Bildet er googlet.



I en pressemelding i juni i år sier Vertex Pharmaceuticals, selskapet som lager Kalydeco, at fase-2 studiene har vist lovende resultater for medikamentkombinasjonen. Kombinasjonen må til for å få korrigert den grunnleggende feilen i salttransporten på cellenivå hos CF’ere med homozygot F508delta-mutasjon.



Best resultat hos dobbel F508delta

Studien varte i 56 dager og 109 mennesker over 18 år med CF var med. De hadde ett eller to arveanlegg med F508delta-mutasjon. De som hadde dobbel F508delta og som fikk den høyeste kombinasjonsdosen med korrektoren VX-809 og potensiatoren Kalydeco, viste den største bedringen i lungefunksjon.



Fase-3 studie og forberede godkjenning fra FDA

Basert på disse resultatene, vil Vertex sette i gang med en avgjørende fase-3 studie med kombinasjonsbehandlingen for dobbel F508delta. Dette vil skje tidlig i 2013. Denne typen studier er spesielt rettet mot å samle inn nødvendig data og dokumentasjon som kan brukes i av FDA ved en fremtidig godkjenningssøknad. Følg utviklingen på cff.orgs Drug Pipeline.



Enkel F508delta – flere studier undervegs

Ifølge presentasjon (lysbilde 19) gitt av Olav-Trond Storrøsten på årets opplæringsdag i Bergen i april, er det antatt at alle med F508delta mutasjonen kan ha nytte av slik medisin, dersom den viser seg å være effektiv.

I Vertex’ fase-2-studie viste de med bare ett F508delta-anlegg bedring i lungefunksjon, men ikke fullt så mye som de med dobbelt anlegg. Vertex vil gjøre ytterligere studier med denne gruppen. 


Lyspæren gir deg et godt tips!Mer medikamentnytt fra cfnorge?
Tips! Skriv Medikamentnytt i "Søk"-feltet oppe til høyre. God lesning!




F508delta: Feil folding i CFTR-proteinet gir CF
Grunnen til at F508delta -mutasjonen må ha både en korrektor og en potensiator, er at det er funksjonsfeil i CFTR-proteinet både i cellens membran og dypere inne i cellen.

Inne i cellen skal CFTR-proteinet foldes på en bestemt måte. Ved F508delta, foldes proteinet på feil måte og det blir derfor ikke transportert til cellemembranen hvor det skulle ha hjulpet til med kloridtransporten ut av cellen.

Ved hjelp av medikamentene det er er snakk om, vil man korrigere proteinet og få det til å forsterke klortransporten i cellemembranen. Potensiatoren finnes allerede som godkjent legemiddel i USA og Europa i form av Kalydeco. Siden det er nødvendig å korrigere på to steder (inne i cellen, og i cellemembranen), er dette både vanskeligere og mer tidkrevende å få til.

I Norge er det circa 70 prosent av CF-populasjonen som har F508delta-mutasjon.



Andre korrektor-stoffer

Vertex jobber også med andre korrektor-stoffer, såkalt annen-generasjons korrektorer; VX-661. Vi kan kanskje vente at flere selskaper vil komme med beslektede stoffer og medikamenter i fremtiden.


Homo, hetero, mutasjonsklasser
Homozygot betyr at man har dobbel F508delta -mutasjon, som igjen betyr at arveanleggene man har fått fra hver forelder, er av typen F508delta -mutasjon. Er man heterozygot, har man bare ett F508delta–anlegg. Denne mutasjonen er en klasse II-mutasjon. Det er i alt 5 klasser, og klassen angir hvor dypt inne i cellen feilen ligger. Jo lavere klasse, jo nærmere cellekjernen.




Mer om kombinasjonsbehandling med VX-809 og Kalydeco:
Fra cff.org: Final Results from Phase 2 Combination Study of Kalydeco and VX-809 Show Significant Improvements in Lung Function 

Pressemelding fra Vertex: Final Data from Phase 2 Combination Study of VX-809 and KALYDECO™ (ivacaftor) Showed Statistically Significant Improvements in Lung Function in People with Cystic Fibrosis Who Have Two Copies of the F508del Mutation

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen