Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Glasskal alene forskning

Forskning på stamceller og CF


Medikamentnytt
28.04.2015
Sharon Gibsztein

Både i Storbritannia og USA forskes det på stamceller og CF. En gang i fremtiden håper man å kunne tilby stamcellebehandling. Men det er langt frem. Les mer om stamcelleforskning og CF og hvor langt man er kommet.

 

Først litt om hva stamceller er: Stamceller er som plantegningene for de såkalte somatiske cellene, de cellene som i all hovedsak danner kroppen. Det spesielle med denne typen celler, er at de har en unik evne til å dele seg og produsere kopier av seg selv eller andre typer celler. De kan også erstatte ødelagte celler. Derfor er det stor interesse for å bruke stamceller i regenererende behandling og behandling av sykdommer som CF.

 

Celler som kan utvikle seg til nesten alt

De siste årene har man funnet ulike typer stamceller, og en slik gruppe celler kalles ”inducent pluripotent stem cells”, forkortet til iPS eller iPSC. På norsk ville dette bli noe sånt som menneskeskapte pluripotente stamceller. Pluripotent vil bety noe sånt som ”kan utvikle seg til mange forskjellige typer celler”. iPS-celler er ikke celler fra embryoer (ufødte fostre).

 

En type celle kan endres til en annen type celle

Modne, det vil si ferdigutviklede, celler slik som blodceller, kan endres tilbake til iPSC’er. Deretter kan de endres videre til en annen celletype, for eksempel en levercelle. Dette betyr at ethvert individs egne blodceller potensielt har evnen til å bli endret til spesifikke celler som kan brukes til å reparere vev. Det er likevel mye som er uklart, og det er nødvendig med mer forskning for å forstå nøyaktig hvordan man kan ”programmere” cellene.

 

CF og stamceller

Ved CF ville poenget være å korrigere CFTR-mutasjonen i stamcellene, slik at de kan erstatte de feilfungerende cellene med celler som fungerer på riktig måte.

 

Både USA og britene forsker

Både britiske Cystic Fibrosis Trust og amerikanske Cystic Fibrosis Foundation har investert i pågående forskningsprosjekter for å korrigere mutasjonen i iPS stamceller. Dette er ganske lett å få til i et laboratorium. Den store utfordringen er å få dette til å fungere i mennesker.

 

Britisk stamcelleprosjekt: sjeldne CF-mutasjonene W1282 og G542X

Det britiske stamcelleprosjektet går ut på å korrigere to sjeldne ”stop codon” CF-mutasjoner; W1282 og G542X. Dette vil man gjøre ved å bruke teknologi som reparerer og endrer genene samt stamceller laget av hvite blodceller. Cystic Fibrosis Trust har skutt inn 20 000 pund i det 10 måneder lange forskningsprosjektet som ledes av doktor Ludovic Vallier, ekspert i stamcelle- og regenerativ medisin, og cystisk fibrose-spesialist professor Andres Floto,

  • Se ofte stilte spørsmål (NB: på engelsk) om CF og stamceller på linklisten nederst i saken 

 

Hva er feil ved ”stop codon”-mutasjoner

For å lage CFTR-proteinet, må cellen produsere genetiske kopier fra DNA’et. Ved ”stop codon” eller ”nonsense” mutasjoner, er det en ”full stopp”-kode i midten av DNA-instruksjonen, noe som fører til at cellen ikke klarer å lage et fullverdig og normalfungerende CFTR-protein. Feil i CFTR-proteinet er det som skaper CF. CF-Mutasjoner av typen ”stop codon” og ”nonsense” utgjør omtrent 10 prosent av verdens CF-populasjon.

 

Hvordan korrigere cellene?

Første trinn i prosessen, vil være å produsere ”human Induced Pluripotent Stem Cells (hIPSC)” – menneskeskapte pluripotente stamceller fra hvite blodceller fra mennesker med CF som har minst én kopi av W1282 eller G542X.  Deretter skal forskerne bruke såkalt CRISPR gen-editerings teknologi til å reparere mutasjonen, slik at de kan produsere fullt fungerende CFTR-protein. Neste trinn er å lage lungevev fra disse nye ”human Induced Pluripotent Stem Cells (hIPSC)” for å bekrefte at de har fått lungevevet til å fungere på normal måte. I fremtiden håper man at disse normaltfungerende cellene kan brukes til å erstatte det eksisterende og syke lungevevet hos mennesker med CF.

 

Glasskål med CF – medisiner i fremtiden?

Prosjektleder Vallier forteller at det økonomiske bidraget fra CF Trust gir en unik mulighet til å samle kreftene fra både stamcellebiologer og kliniske CF-eksperter. Han lover videre at de vil ta i bruk det siste innen teknologi for å korrigere genmutasjonene som er ansvarlige for sykdommen. På denne måten kan de studere CF i en glasskål og utvikle plattformer for utvikling av medisiner. Muligheten for å kunne produsere fungerende lungeceller fra pasienter med CF er også et første trinn mot ny behandlingsformer med regenerativ medisin.

 

Enormt potensial, men langt frem

CF Trust sin forskningsdirektør, doktor Janet Allen, sier at gen-editering og stamcelleforskning innebærer et enormt potensial for målsetningen om å slå cystisk fibrose en gang for alle. CF Trust advarer likevel om at forskningen så langt er på det eksperimentelle stadiet. En eventuell fremtidig stamcelleterapi må overvåkes, godkjennes og reguleres nøye og grundig av statlige organer som FDA og EMA (European Medicines Agency) - slik alle andre nye behandlingsformer for CF må.

 

Les mer om stamcelleterapi og CF

Fra britiske CF Trust:

 

Fra Cystic Fibrosis Foundation:

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen