Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
football 551561 640

FDA-godkjenning til Orkambi for barn i september?


presisjonsmedisiner for CF, behandling, medikamentnytt
06.06.2016
Sharon Gibsztein

30. september i år vil FDA beslutte om de skal godkjenne Orkambi for aldersgruppen 6-11 år. FDA-godkjenning gjelder for USA, i Europa kreves egen godkjenning.

 

En slik eventuell godkjenning vil gjelde for barn med CF som har to kopier av F508del-mutasjonen, og er i alderen 6-11 år.

Det er ventet at studieresultater om hvilken effekt Orkambi har på barn i denne aldersgruppen legges frem på den 39. europeiske CF-kongressen som er i Basel til 8.-11. juni.

 

Europasøknad i 2017?

I Europa er det EMA, European Medicines Agency, det europeiske legemiddelverket, som tar stilling til om et legemiddel skal godkjennes.

Produsenten av Orkambi har en 6 måneders pasientstudie gående, og litt avhengig av når resultatene foreligger, planlegger de å sende inn godkjenningssøknad til EMA i løpet av første halvdel av 2017. Det de skal se på i denne effektivitetsstudien er absolutt endring i et lungekapasitetsmål som heter LCI – Lung Cleareance Index.

 

Hvorfor kan Orkambi være viktig for barn med CF?

Ved CF er det svært viktig å forebygge og hindre utvikling av lungeskader. Ved å sette inn årsaksbehandling så tidlig som mulig, håper man å kunne unngå at barn utvikler lungeskadene som er typiske ved CF.

 

Bivirkninger

Det er viktig å være klar over at alle medisiner som virker har bivirkninger, og ved nye medisiner vet man mindre om bivirkninger enn ved eldre velprøvde medisiner. Dette gjelder alle typer medisiner og ny-utviklede medisiner, og er ikke spesielt for Orkambi.

 

Les mer:

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen