Logo - Norsk forening for cystisk fibrose

EMA fremmer medikamentutvikling for CF


Behandling, Medikamentnytt
23.10.2012
Sharon Gibsztein

MorguefileCOMcielo300pxkred

En stadig friskere CF-befolkning gjør det vanskelig å måle effekt av nye medikamenter.

Illustrasjon: morguefile.com: cielo

 

Som følge av tverrfaglig og grundig oppfølging har dagens CF-barn i mange tilfeller tilnærmet like spirometriverdier som friske barn. Dette er noe alle er glade for, men det medfører visse utfordringer i forhold til utvikling av nye CF-medisiner.

Ved utvikling av nye medisiner er det helt grunnleggende at man i kliniske studier kan måle før- og ettereffekt. Når CF-barna har tilnærmet normalverdier i utgangspunktet, kan det være vanskelig å måle effekten, selv om den er der.

 

Nye målestandarder for å lette utvikling av nye CF-medikamenter
EMA (European Medicines Agency) hadde derfor i september 2012 en workshop der farmasiindustrien,EMA's logo. pasientorganisasjoner og reguleringsfagfolk sammen skulle komme frem til metoder og standarder for å måle effekt på som kan være nyttig i den fremtidige utviklingen av nye CF-mediakemnter.

I workshop’en la de spesielt vekt på å komme frem til nye standarder for å måle lungeffekter og effekt på bukspyttkjertel (pankreas) ved bruk av nye medikamenter.

 

Ingen fra det norske CF-fagmiljøet deltok, etter det cfnorge.no kjenner til.

 

Hvorfor er dette viktig?
Når legemiddelmydnigheter skal vurdere å de vil godkjenne et nytt medikament, er dokumentasjon på det nye medikamentets effekt helt sentral. Hvis tallene i dokumentasjonen ikke er gode nok, eller hvis dokumentasjonen er mangelfull, kan legemiddelmyndighetene finne på ikke å godkjenne medikamentet.

 

Ved sjelden sykdommer, slik som CF, er det også enda vanskeligere enn normalt å få til god nok dokumentasjon, fordi man har langt færre individer å teste på enn ved for eksempel kreft eller kols. Reguleringsmyndigheter krever ofte at de kliniske studiene er gjort på en større gruppe av individer og at man kan dokumentere dette. Man skal også ha en større gruppe som får placebo. Ved sjeldne sykdommer kan det være en utfordring å finne nok mennesker til både placebo- og ekte-medikamentgruppen.

 

"Orphan drugs"
Et annet element er at det er mindre lønnsomt for farmasiselskapene å bruke masse ressurser på å utvikle nye medikamenter for sjeldne sykdommer, og derfor har bransjen laget egne regler for såkalte ”orphan drugs”(medikamenter for sjeldne sykdommer) som gjør det lettere å komme i mål med nyutviklede medikamenter.

 

Utvikling av CF-medikamenter er krevende
Denne workshop’en er en del av at reguleringsmyndigheter anerkjenner at det å utvikle nye medikamenter for CF er ekstra krevende, og at de ønsker å skape nye og klare regler som fremmer utviklingen av nye medikamenter..

 

Les programmet for “Workshop on endpoints for cystic fibrosis clinical trials” her (EMAs nettsider).

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen